Oggi, 5 maggio 2025, a Milano, durante un media tutorial organizzato da Oncopeptides, è stato annunciato l’arrivo in Italia di melfalan flufenamide, un innovativo farmaco chemioterapico. Questa nuova opzione terapeutica amplia le possibilità di trattamento per i pazienti affetti da mieloma multiplo, una delle forme di tumore del sangue più diffuse a livello globale.
Disponibilità e rimborsabilità in Italia
Il farmaco melfalan flufenamide è ora accessibile per medici specialisti e pazienti in Italia, dopo che Oncopeptides ha raggiunto un accordo con l’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) riguardo alla sua rimborsabilità. Questo trattamento è indicato per adulti che hanno già ricevuto almeno tre linee di terapia e che presentano una forma di mieloma refrattaria a un inibitore del proteasoma, un agente immunomodulatore e un anticorpo monoclonale anti-CD38. La malattia deve anche aver mostrato segni di progressione durante o dopo l’ultima terapia. Per i pazienti che hanno subito un trapianto di cellule staminali, il tempo minimo di progressione deve essere di almeno tre anni dal trapianto.
Il contesto del mieloma multiplo
Il professor Francesco Di Raimondo, esperto in malattie del sangue presso l’AOU Policlinico Vittorio Emanuele di Catania, ha evidenziato che in Italia si registrano oltre 6.000 nuovi casi di mieloma multiplo ogni anno, mentre a livello mondiale il numero supera i 176.000. Questo tumore rappresenta il 17% delle diagnosi di neoplasie ematologiche. La sua patogenesi non è ancora completamente compresa, ma è noto che il mieloma multiplo coinvolge una proliferazione incontrollata delle plasmacellule, le quali alterano la produzione di anticorpi e danneggiano organi vitali come le ossa, i reni e il midollo osseo. La malattia è caratterizzata da periodi di remissione seguiti da recidive, e nel tempo tende a sviluppare resistenze ai trattamenti.
Meccanismo d’azione e benefici del nuovo farmaco
Claudio Cerchione, dirigente medico e ricercatore presso l’IRST IRCCS di Meldola, ha descritto il meccanismo d’azione di melfalan flufenamide come unico e innovativo. Questo farmaco è destinato a pazienti che non rispondono positivamente alle terapie precedenti, comprese le immunoterapie. A differenza dei chemioterapici tradizionali, melfalan flufenamide presenta un profilo di tossicità ridotto, comportando minori effetti collaterali. La somministrazione avviene tramite un’infusione mensile della durata di trenta minuti, rendendo il trattamento più pratico e gestibile, soprattutto per gli anziani e i pazienti più fragili.
Impatto e sviluppo del farmaco
Sofia Heigis, CEO di Oncopeptides, ha espresso soddisfazione per il via libera dell’Aifa alla rimborsabilità di melfalan flufenamide. Ha sottolineato l’importanza di questa approvazione, che risponde a un bisogno significativo di nuove opzioni terapeutiche per il mieloma multiplo recidivante e refrattario. Durante lo sviluppo clinico del farmaco, l’Italia ha giocato un ruolo cruciale, reclutando 79 pazienti in dieci ospedali e coinvolgendo 86 pazienti nel programma di accesso anticipato. Oncopeptides, azienda biotecnologica svedese attiva dal 2000, continua a impegnarsi nella ricerca di terapie mirate per migliorare la vita dei pazienti con esigenze mediche insoddisfatte.
Bruno Bolognese, Country Manager Italia di Oncopeptides, ha evidenziato la volontà di costruire una solida presenza in Italia, combinando l’expertise svedese con la passione del team locale. L’obiettivo è di supportare la comunità medica italiana con opzioni terapeutiche innovative e di sviluppare una rete di collaborazione scientifica per affrontare le sfide del mieloma multiplo.
Melfalan flufenamide ha già ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea e in altri paesi, segnando un passo avanti significativo nella lotta contro il mieloma multiplo.
