La Commissione Europea ha recentemente approvato l’uso di donidalorsen per la profilassi a lungo termine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario (Hae) in adulti e adolescenti a partire dai 12 anni. Questa notizia è stata comunicata il 21 gennaio 2026 da Otsuka Pharmaceutical Europe, che ha specificato come si tratti della prima terapia profilattica mirata all’RNA per questo tipo di pazienti. L’Hae è una malattia genetica caratterizzata da episodi imprevedibili di gonfiore che possono colpire diverse parti del corpo, inclusi arti, viso, addome, organi genitali e laringe. È interessante notare che circa il 50% dei pazienti manifesta i primi sintomi entro i 10 anni, e la maggior parte presenta i segni clinici o il primo attacco entro i 18 anni. Ansia e depressione sono comuni tra i pazienti con Hae, spesso a causa della natura imprevedibile e della gravità degli episodi di gonfiore.
Impatto dell’angioedema ereditario sulla qualità della vita
Mauro Cancian, responsabile dell’UOSD Allergologia presso l’azienda ospedaliera universitaria di Padova, ha dichiarato che “l’angioedema ereditario influisce sia fisicamente che psicologicamente sui pazienti, con sintomi che possono compromettere gravemente la qualità della vita”. Donidalorsen agisce inibendo la sintesi di precallicreina (Pkk), un enzima cruciale per l’attivazione dei mediatori infiammatori associati agli attacchi acuti della malattia. Questo approccio terapeutico consente di ridurre significativamente la frequenza degli attacchi. Inoltre, donidalorsen offre la possibilità di ridurre il numero di somministrazioni rispetto alle attuali terapie, alleggerendo così il carico del trattamento per i pazienti, sia per coloro che utilizzano una terapia on demand, sia per chi ha già provato una terapia profilattica senza successo.
Novità nel trattamento dell’angioedema ereditario
Henrik Balle Boysen, presidente di Hae International (Haei), ha sottolineato come donidalorsen rappresenti un significativo passo avanti nelle opzioni terapeutiche per la prevenzione degli attacchi. L’approvazione offre a pazienti e medici una maggiore flessibilità nel personalizzare il trattamento in base alle esigenze individuali. Nel corso di uno studio registrativo di fase 3 (Oasis-Hae), condotto in doppio cieco e multicentrico su 90 pazienti con Hae di tipo 1 e 2, è stato dimostrato che l’uso di donidalorsen a un dosaggio di 80 mg ogni 4 settimane ha portato a una riduzione dell’81% del tasso di attacchi rispetto al placebo. Con un dosaggio ogni 8 settimane, la riduzione osservata è stata del 55%. Alla settimana 24, il 91% dei pazienti trattati con il dosaggio ogni 4 settimane presentava una malattia ben controllata, rispetto al 41% nel gruppo placebo.
Collaborazione tra Otsuka e Ionis Pharmaceuticals
Nel 2023, Otsuka e Ionis Pharmaceuticals hanno avviato un accordo di licenza per la commercializzazione di donidalorsen in Europa, estendendo successivamente l’accordo all’area Asia-Pacifico. Ionis ha mantenuto la responsabilità dello sviluppo clinico e del lancio negli Stati Uniti, mentre Otsuka ha sfruttato la propria esperienza nel settore delle malattie rare per preparare i futuri lanci sul mercato. Alessandro Lattuada, Managing Director di Otsuka Italia, ha dichiarato che donidalorsen potrebbe rappresentare un’opzione utile per migliorare la gestione quotidiana dei pazienti. La decisione della Commissione Europea di autorizzare donidalorsen è stata accolta con entusiasmo da Andy Hodge, presidente e CEO di Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd, che ha evidenziato come questa approvazione rappresenti una pietra miliare nella risposta alle esigenze terapeutiche di una malattia rara e complessa. La nuova autorizzazione riguarda i 27 Stati membri dell’UE, oltre a Islanda, Liechtenstein e Norvegia.
