L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha recentemente autorizzato il rimborso dell’associazione terapeutica tra encorafenib e binimetinib per il trattamento di adulti affetti da carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) avanzato con mutazione genetica Braf-V600E. Questa decisione, comunicata il 20 gennaio 2026, rappresenta un passo significativo nella lotta contro una delle forme più aggressive di cancro al polmone.
Il significato dell’approvazione
Giuseppe Di Majo, General Manager di Pierre Fabre Medical Care Italia, ha espresso il proprio entusiasmo per questa approvazione, sottolineando l’importanza di offrire nuove opzioni terapeutiche ai medici e ai pazienti. “Questo traguardo è particolarmente significativo, non solo per l’azienda, ma anche per i pazienti che possono beneficiare di trattamenti innovativi”, ha dichiarato Di Majo. La combinazione di encorafenib e binimetinib si aggiunge ad altre approvazioni ottenute nel 2025, come quella per la sindrome della vescica iperattiva e per la PTLD EBV+, una rara malattia ematologica.
Il NSCLC rappresenta circa l’85% dei casi di tumore polmonare e, in una percentuale compresa tra l’1% e il 2%, è associato alla mutazione Braf-V600E, che gioca un ruolo cruciale nella crescita tumorale. La combinazione di questi farmaci inibisce due componenti fondamentali della via MAPK, frequentemente attivata nei casi di NSCLC con mutazione Braf-V600E. Questa via di segnalazione è coinvolta anche in altri tumori, come il melanoma e il carcinoma del colon-retto.
Impatto sulla vita dei pazienti
Silvia Novello, professore ordinario di Oncologia Medica presso l’Università degli Studi di Torino, ha evidenziato l’importanza di avere nuove opzioni terapeutiche per i pazienti diagnosticati in stadi avanzati. “Il 70% dei casi di tumore al polmone viene diagnosticato in stadi localmente avanzati o metastatici”, ha dichiarato Novello, sottolineando la necessità di migliorare l’aspettativa di vita e la qualità della vita per questi pazienti.
I risultati dello studio registrativo Pharos, che ha sostenuto l’approvazione da parte dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), hanno evidenziato un tasso di risposta obiettiva (ORR) del 75% nei pazienti naïve al trattamento, con un 20% di risposte complete. Questi dati suggeriscono che la combinazione di encorafenib e binimetinib rappresenta una valida opzione terapeutica per i pazienti con NSCLC Braf-V600E mutato. Altri parametri analizzati nello studio includono la sopravvivenza libera da progressione mediana di 30,4 mesi e una sopravvivenza globale mediana di 47,6 mesi.
Profilo di sicurezza e considerazioni finali
Il profilo di sicurezza di encorafenib in associazione con binimetinib è stato considerato gestibile, con eventi avversi correlati al trattamento segnalati in una percentuale significativa. Nausea (52%), diarrea (44%) e stanchezza (33%) sono stati tra gli effetti collaterali più comuni. Nonostante la complessità del carcinoma polmonare, i ricercatori dello studio Pharos hanno sottolineato l’importanza di utilizzare terapie efficaci fin dalla prima linea di trattamento per migliorare le prospettive di sopravvivenza.
Le mutazioni genetiche, come Braf-V600E, sono fondamentali per lo sviluppo di trattamenti oncologici mirati. Comprendere queste mutazioni consente di sviluppare terapie più efficaci e personalizzate, migliorando le possibilità di trattamento per i pazienti. Questo progresso nella medicina personalizzata evidenzia l’importanza della ricerca continua e dell’innovazione nel settore delle terapie oncologiche.
