Al congresso Heart Failure 2026, tenutosi a Barcellona il 4 giugno 2026, Bayer ha presentato nuovi dati riguardanti l’uso di acoramidis nel trattamento della cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-Cm). Questa malattia, che comporta un accumulo anomalo di proteine nel muscolo cardiaco, è nota per la sua progressione rapida e la gravità degli effetti clinici. I risultati emersi dall’analisi post-hoc dello studio clinico di fase 3 ATTRibute-Cm hanno rivelato che il peggioramento dello scompenso cardiaco in regime ambulatoriale è un indicatore significativo di outcome clinici avversi.
La presentazione ha messo in luce come il deterioramento della condizione cardiaca in ambito ambulatoriale possa aumentare il rischio di eventi avversi, tra cui mortalità per tutte le cause e ospedalizzazione per problematiche cardiovascolari. In particolare, l’analisi ha dimostrato che i pazienti trattati con acoramidis hanno mostrato una riduzione del 41% nel rischio di peggioramento dello scompenso cardiaco rispetto a quelli che ricevevano un placebo, con un tasso di peggioramento del 40,83% contro il 59,41% del gruppo di controllo. Questo beneficio è stato osservato già dopo 30 giorni di trattamento e si è mantenuto fino a 30 mesi.
L’importanza della stabilizzazione della transtiretina
La cardiomiopatia amiloide da transtiretina rappresenta una sfida significativa per il sistema sanitario, poiché i pazienti spesso affrontano ritardi nella diagnosi, interagendo con le strutture sanitarie in media 17 volte prima di ricevere una diagnosi corretta. Senza un intervento terapeutico, la sopravvivenza media a cinque anni per questi pazienti è di circa il 35%. Acoramidis, una piccola molecola somministrata per via orale, agisce stabilizzando la proteina transtiretina, prevenendo la sua destabilizzazione e l’accumulo di fibrille amiloidi nel cuore.
Questa stabilizzazione è cruciale, dato che la malattia si sviluppa quando la proteina transtiretina diventa instabile, a causa di mutazioni genetiche o dell’invecchiamento. La diagnosi avviene spesso in stadi avanzati, quando l’accumulo di amiloide è già significativo e i sintomi iniziano a manifestarsi. La capacità di acoramidis di stabilizzare la proteina transtiretina rappresenta quindi un passo avanti significativo nella gestione della malattia.
Collaborazione e approvazione del farmaco
Acoramidis ha ricevuto l’approvazione dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti nel 2024 e dalla Commissione Europea all’inizio del 2025, con indicazioni specifiche per la stabilizzazione della transtiretina. Bayer ha acquisito i diritti esclusivi per la commercializzazione del farmaco in Europa, mentre BridgeBio mantiene i diritti negli Stati Uniti e in altre regioni.
Dal marzo 2024, Bayer e BridgeBio hanno avviato una collaborazione strategica per promuovere acoramidis in Europa, combinando l’esperienza di Bayer nelle malattie cardiovascolari con la leadership di BridgeBio nel settore emergente della cardiomiopatia amiloide. Questa sinergia mira a migliorare la gestione clinica dei pazienti affetti da ATTR-Cm e a rispondere ai crescenti bisogni insoddisfatti in questo campo terapeutico.
La presentazione al congresso di Barcellona ha dunque sottolineato l’importanza di acoramidis nella lotta contro la cardiomiopatia amiloide, con l’obiettivo di migliorare gli outcome clinici e ridurre i tassi di ospedalizzazione per i pazienti affetti da questa grave condizione.
