Oggi, 15 aprile 2025, il Centro Nazionale per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia a RNA ha celebrato la conclusione della fase Pnrr con un evento tenutosi all’Auditorium Valerio Nobili dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. Durante l’incontro, intitolato “Il futuro è adesso”, sono stati presentati risultati significativi, tra cui oltre mille pubblicazioni scientifiche e più di 30 brevetti, frutto di un investimento di oltre 320 milioni di euro in infrastrutture innovative e tecnologie mediche all’avanguardia.
Successi e risultati del progetto
Rosario Rizzuto, presidente del centro, ha aperto l’incontro tracciando un bilancio positivo dell’iniziativa. Ha evidenziato come il progetto abbia impegnato quasi la totalità dei fondi assegnati, dimostrando il successo senza precedenti della rete di eccellenza creata in Italia. Con il 41% dei finanziamenti destinati al Mezzogiorno, sono stati sviluppati dieci poli tematici, coinvolgendo 44 enti membri e 58 partner. Grazie a questa sinergia, sono stati realizzati oltre mille articoli scientifici e 95 progetti di ricerca applicata, per i quali sono stati stanziati 30 milioni di euro.
Maria Rosaria Campitiello, capo Dipartimento della Prevenzione, della Ricerca e delle Emergenze Sanitarie del Ministero della Salute, ha sottolineato l’importanza dell’uso efficiente dei fondi Pnrr nel trasformare la ricerca sanitaria in un bene comune. Ha affermato che l’obiettivo ora è integrare queste innovazioni nel Servizio Sanitario Nazionale, garantendo a tutti cure personalizzate e valorizzando il capitale umano per trattenere in Italia i giovani ricercatori.
Innovazioni nella medicina di precisione
I dati clinici emersi dal progetto indicano un significativo cambiamento verso la medicina di precisione. Tra i risultati più notevoli, le terapie Car-T contro il neuroblastoma pediatrico hanno mostrato un’alta percentuale di risposte positive, con il 77% dei pazienti in trattamento che ha ottenuto risultati favorevoli. Inoltre, la ricerca si è estesa all’uso di cellule Car-T per le leucemie acute, rappresentando il primo trial in Europa per quelle a immunofenotipo T.
In ambito di malattie genetiche, sono stati sviluppati modulatori RNA per trattare disordini del neurosviluppo e la malattia di Parkinson. Per la talassemia, la patologia genetica più diffusa in Italia, sono state avviate terapie geniche in collaborazione con la Fondazione Telethon e l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù.
Infrastrutture e sviluppo tecnologico
Il progetto ha portato alla creazione di infrastrutture strategiche in tutto il Paese. Tra queste, la nuova “Fabbrica dell’RNA” a Napoli, recentemente autorizzata per la produzione GMP di mRNA per trial clinici. A Roma, il Laboratorio di Terapia Genica ha beneficiato di un potenziamento significativo, permettendo di internalizzare l’intera filiera produttiva. Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Onco-ematologia e Terapia Cellulare e Genica dell’IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, ha sottolineato come queste strutture avanzate consentano un salto tecnologico senza precedenti.
Sono in fase di attivazione anche il Clinical Trial Center di Modena, il primo in Italia per fase 1 integrato con laboratorio GLP, e il Centro Organoidi di Padova, progettato per testare l’efficacia dei farmaci su mini-organi 3D. La rete si espande ulteriormente con il Data Center ReCaS-Bari e il Centro di Competenza di Milano, dedicato a garantire la sicurezza e l’efficacia dei nuovi farmaci.
Valorizzazione dei talenti e futuro della ricerca
Il centro ha giocato un ruolo cruciale nel valorizzare i talenti italiani, impiegando quasi 2.000 persone e generando oltre 700 nuove assunzioni, con un tasso di reclutamento femminile del 65,5%. La formazione continua è stata garantita attraverso il coinvolgimento di circa 200 dottorandi e iniziative come la PharmaTech Academy di Scampia, che ha preparato decine di studenti per lavorare nell’industria farmaceutica.
Francesca Galli, dirigente del Ministero dell’Università e della Ricerca, ha evidenziato come la sinergia tra comunità scientifica e tessuto imprenditoriale possa amplificare l’impatto della ricerca, promuovendo innovazione tecnologica e competitività economica.
Il futuro del centro è garantito dalla transizione dal metodo Pnrr alla programmazione ordinaria, con nuovi progetti strategici previsti a partire da maggio 2026. Rizzuto ha confermato che i fondi pubblici e le alleanze con il settore privato supporteranno la ricerca fino al 2030, consolidando il ruolo dell’Italia come leader nell’innovazione biomedica.
