La sperimentazione clinica di fase 1-2 Aspire-Ftd, condotta dalla AviadoBio, ha preso avvio il 18 dicembre 2025 presso l’Istituto neurologico Carlo Besta di Milano. Questo studio si propone di affrontare la progressione della demenza frontotemporale (Ftd) associata a mutazioni del gene Grn, una forma di demenza che colpisce prevalentemente individui sotto i 65 anni. L’obiettivo principale è testare l’efficacia di Avb-101, una terapia genica innovativa, somministrata una sola volta nel cervello, per fornire una copia funzionale del gene alterato.
Obiettivi della sperimentazione
La demenza frontotemporale rappresenta una sfida significativa nel campo delle malattie neurodegenerative. I pazienti affetti da questa condizione possono manifestare sintomi variabili, tra cui cambiamenti comportamentali, difficoltà nel linguaggio e perdita delle capacità cognitive. La causa principale della Ftd associata a mutazioni del gene Grn è la produzione insufficiente della proteina progranulina, fondamentale per la salute neuronale. La AviadoBio ha sviluppato Avb-101 per ripristinare i livelli di progranulina nel cervello, puntando a contrastare la progressione della malattia.
L’Istituto neurologico Carlo Besta, unico centro italiano coinvolto nello studio, si è detto entusiasta di partecipare a questa importante iniziativa. Giuseppe Di Fede, responsabile dell’Unità di Neurologia 8, ha sottolineato l’importanza della sperimentazione, che, nella sua prima fase, si concentra sulla sicurezza del trattamento e sulla sua efficacia iniziale. Se i risultati saranno positivi, la terapia potrà essere estesa a un numero maggiore di pazienti affetti da Ftd-Grn, offrendo nuove speranze a chi convive con questa malattia.
Dettagli sulla terapia Avb-101
Avb-101 viene somministrato attraverso una procedura neurochirurgica stereotassica minimamente invasiva, mirata a un’area specifica del cervello, il talamo. Questa regione è cruciale per la connettività cerebrale e presenta proiezioni diffuse in tutto il cervello, inclusa la corteccia, che è particolarmente colpita dalla Ftd-Grn. La tecnica utilizzata permette di bypassare la barriera emato-encefalica, limitando l’esposizione del farmaco solo al cervello, riducendo così la quantità di dose necessaria e minimizzando gli effetti collaterali sistemici.
Vincenzo Levi, neurochirurgo funzionale del Besta e sub-investigator del trial, ha evidenziato come questa innovativa procedura possa aumentare le possibilità di ripristinare i livelli di progranulina. L’intervento viene eseguito sotto guida di risonanza magnetica (RM), garantendo un posizionamento preciso della cannula e una conferma in tempo reale della copertura dell’infusione. Questo approccio non solo migliora la sicurezza dell’intervento, ma offre anche un monitoraggio costante durante la somministrazione della terapia.
Prospettive di sviluppo
La AviadoBio si è dichiarata fiduciosa riguardo ai progressi ottenuti nella sperimentazione, con l’intento di trasformare la vita dei pazienti affetti da malattie neurodegenerative. La collaborazione con l’Istituto neurologico Carlo Besta rappresenta un passo significativo verso l’obiettivo di sviluppare terapie innovative per la Ftd-Grn. Con l’auspicio che i risultati della sperimentazione possano portare a trattamenti efficaci, l’azienda e i ricercatori italiani continuano a lavorare per migliorare la qualità della vita di chi è colpito da questa grave condizione.
