La disponibilità di una nuova terapia per l’esofagite eosinofila (Eoe) rappresenta un significativo passo avanti nel trattamento di questa condizione in età pediatrica. A partire dal 2025, il farmaco dupilumab sarà rimborsato in Italia, come comunicato dall’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) attraverso una recente pubblicazione in Gazzetta Ufficiale. Questa decisione offre una nuova opportunità per i bambini tra 1 e 11 anni che pesano almeno 15 kg e che non rispondono adeguatamente alle terapie convenzionali. Sanofi, l’azienda produttrice, ha sottolineato l’importanza di questo traguardo per i piccoli pazienti, che fino ad ora si trovavano a dover affrontare una malattia cronica e progressiva senza opzioni di trattamento efficaci.
Il significato della nuova terapia
Roberta Giodice, presidente di Eseo Italia, ha evidenziato le sfide quotidiane che i bambini affetti da esofagite eosinofila devono affrontare. La malattia comporta non solo sintomi fisici, ma anche difficoltà psicologiche e sociali. I continui controlli, le limitazioni alimentari e la paura del pasto possono gravare notevolmente sulla vita dei giovani pazienti e delle loro famiglie. L’introduzione di dupilumab, una terapia mirata, rappresenta una risposta concreta a queste problematiche, migliorando le opportunità di cura e, di conseguenza, la qualità della vita dei pazienti.
Risultati dello studio Eoe Kids
La rimborsabilità di dupilumab si basa sui risultati dello studio di fase 3 denominato Eoe Kids, che ha dimostrato come il farmaco sia efficace anche nei bambini, con risultati simili a quelli ottenuti in adulti e adolescenti. La maggior parte dei pazienti ha mostrato una remissione istologica della malattia, una riduzione degli eosinofili intraepiteliali e un miglioramento dei sintomi generali. Questi risultati sono stati pubblicati nel ‘New England Journal of Medicine’, fornendo un supporto scientifico alla nuova terapia.
Cos’è l’esofagite eosinofila
L’esofagite eosinofila è una malattia infiammatoria cronica che colpisce l’esofago, caratterizzata da un’infiammazione di tipo 2. Spesso difficile da diagnosticare, viene frequentemente confusa con altre patologie gastrointestinali, causando ritardi nel trattamento. L’incidenza della malattia è in aumento, con circa 20 casi ogni 100.000 abitanti nei paesi occidentali e 2,6 casi per 100.000 bambini. I maschi presentano un rischio maggiore di sviluppare la malattia rispetto alle femmine, e i pazienti pediatrici con Eoe hanno una probabilità più alta di patologie atopiche come asma e rinite allergica.
I sintomi variano a seconda dell’età. Nei neonati e nei lattanti, i sintomi più comuni includono rigurgito e difficoltà di alimentazione, mentre nei bambini in età prescolare il dolore addominale e la nausea sono più prevalenti. Negli adolescenti, invece, si manifestano difficoltà nella deglutizione e dolore toracico. Oltre agli aspetti fisici, la malattia ha un impatto significativo sul benessere psicologico e sociale dei pazienti, influenzando le loro relazioni familiari e scolastiche.
La diagnosi di esofagite eosinofila
Per diagnosticare l’esofagite eosinofila nei bambini, è necessario un approccio integrato che combina la valutazione dei sintomi clinici con l’esame endoscopico e l’analisi istologica. Le linee guida Sigenp del 2025 raccomandano l’uso di score specifici per confermare la diagnosi e monitorare la risposta alla terapia. È cruciale eseguire biopsie multiple dell’esofago, anche in caso di endoscopia macroscopicamente normale, per evitare diagnosi errate.
Salvatore Oliva, responsabile del servizio di Gastroenterologia presso la Sapienza Università di Roma, ha sottolineato che l’esofagite eosinofila non è solo una malattia dell’esofago, ma può influenzare profondamente il comportamento alimentare e il benessere generale dei bambini. Con l’introduzione di dupilumab, si apre una nuova era per il trattamento di questa patologia, migliorando il controllo dei sintomi e alleviando il carico per i pazienti e le loro famiglie.
