Il 12 febbraio 2026, presso la sede dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa), si è tenuto un importante convegno organizzato da Foce (Federazione degli Oncologi, Cardiologi ed Ematologi) per discutere il ruolo degli studi di real world nella politica sanitaria italiana. Il presidente di Foce, Francesco Cognetti, ha sottolineato l’importanza di integrare i dati provenienti dai registri di monitoraggio dei farmaci per migliorare l’efficacia e la sicurezza dei trattamenti.
Monitoraggio dei farmaci in Italia
In Italia, attualmente sono attivi 359 registri di monitoraggio dei farmaci, gestiti da Aifa. Di questi, 143 riguardano terapie antitumorali, 88 trattamenti onco-ematologici e 9 sono dedicati alle malattie del sistema cardio-circolatorio. Questi registri rappresentano una risorsa fondamentale per la valutazione dell’impatto dei farmaci sui pazienti nella pratica clinica. L’analisi dei dati raccolti da questi registri può fornire evidenze concrete su come i farmaci funzionano nel mondo reale, contribuendo a una medicina più personalizzata. Cognetti ha evidenziato la necessità di un sistema integrato che unisca le fonti di dati disponibili in Italia, combinando registri clinici e dati amministrativi.
Il valore della real world evidence
Cognetti ha affermato che gli studi di real world evidence (Rwe) sono cruciali per supportare le decisioni di politica sanitaria. L’Italia si posiziona come leader in Europa per la quantità e la qualità di Rwe prodotte, come dimostrato dall’elevato numero di registri attivati. Tra il 2024 e l’inizio del 2025, sono stati approvati oltre 39 farmaci per il trattamento di diverse neoplasie. Tuttavia, gli studi clinici tradizionali, spesso condotti su gruppi di pazienti selezionati, non riescono a rappresentare adeguatamente la popolazione generale, in particolare i pazienti anziani e quelli con comorbidità. Cognetti ha sottolineato l’importanza di investire nella Rwe per migliorare i processi regolatori e la raccolta di dati utilizzando tecnologie avanzate, come l’intelligenza artificiale.
Gestione dei dati e sfide future
Robert Nisticò, presidente di Aifa, ha messo in evidenza le difficoltà nella gestione dell’enorme quantità di dati provenienti dalla ricerca scientifica. Ha sottolineato l’importanza di strategie innovative per coordinare le informazioni a livello istituzionale, citando il fascicolo sanitario elettronico come un’opportunità per ottimizzare questo processo. Nisticò ha anche affermato che gli studi di real world non devono sostituire gli studi clinici tradizionali, ma piuttosto integrarsi con essi per ottenere una visione completa dell’efficacia dei nuovi farmaci.
La necessità di dati specifici e formazione
Massimo Di Maio, presidente dell’Associazione Italiana di Oncologia Medica (Aiom), ha evidenziato che l’età media dei pazienti trattati nella pratica clinica è superiore rispetto a quella degli studi registrativi. Questo porta a una sottorappresentazione di pazienti fragili, come gli over 70, nei trial clinici. La Rwe consente di raccogliere informazioni preziose sulla tollerabilità dei trattamenti in una popolazione più eterogenea. Gianluca Trifirò, professore di Farmacologia all’Università di Verona, ha affermato che la gestione dei dati di real world è una sfida continua, ma se analizzati correttamente, possono fornire informazioni cruciali per la definizione del profilo beneficio-rischio dei farmaci.
In questo contesto, la creazione di reti di big data come Darwin-Eu e Sentinel rappresenta un passo avanti significativo per l’innovazione nel settore farmaceutico. Le Regioni e le Province autonome hanno un ruolo fondamentale nel garantire un equilibrio tra la generazione di Rwe e la protezione dei dati sensibili dei pazienti. La formazione di nuovi professionisti nel campo della farmacoepidemiologia sarà essenziale per trasformare i dati di real world in evidenze concrete e utili per il miglioramento della salute pubblica.
