È stata annunciata la disponibilità di quizartinib in Italia, un farmaco destinato al trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia mieloide acuta (LMA) con mutazione Flt3-Itd. Questa nuova terapia è indicata per i pazienti di nuova diagnosi e deve essere somministrata in associazione alla chemioterapia standard a base di citarabina e antraciclina, seguita da un trattamento di consolidamento con citarabina e, successivamente, come monoterapia di mantenimento. La notizia è stata diffusa da Daiichi Sankyo Italia, che ha comunicato l’approvazione della rimborsabilità di quizartinib, il primo farmaco lanciato nel settore ematologico dall’azienda nel nostro Paese, sulla base dei risultati dello studio Quantum-First. L’approvazione è stata ufficializzata sulla Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana il 24 ottobre 2025.
La leucemia mieloide acuta e la sua incidenza
La leucemia mieloide acuta è una malattia ematologica di tipo aggressivo, caratterizzata dalla proliferazione incontrollata di cellule mieloidi anomale. Secondo i dati del 2022, a livello globale sono stati registrati oltre 480.000 nuovi casi di leucemia, con più di 305.000 decessi. La LMA rappresenta il 23,1% dei casi totali di leucemia e risulta essere la forma più comune tra gli adulti. L’incidenza è stimata tra 3-4 casi per 100.000 persone all’anno, con circa 2.000 nuovi casi diagnosticati annualmente in Italia. La malattia si manifesta prevalentemente in età avanzata, con un’età media di diagnosi di 68 anni. Le linee guida della Società Europea di Oncologia (ESMO) 2020 stabiliscono un approccio terapeutico in tre fasi: induzione, consolidamento e mantenimento. La fase di induzione mira a ridurre il numero di cellule leucemiche e a raggiungere la remissione completa, seguita dal consolidamento per prevenire le recidive. Alcuni pazienti possono essere candidati a un trapianto di cellule staminali, mentre altri possono ricevere terapie di mantenimento, a seconda dell’età, della salute generale e del profilo citogenetico.
Le sfide nella gestione della malattia
Secondo il dottor Roberto Cairoli, direttore della Struttura Complessa di Ematologia dell’Ospedale Niguarda Ca’ Granda di Milano, il 40-50% dei pazienti che rispondono al trattamento di prima linea sperimenta una recidiva. Negli ultimi anni, sono stati compiuti progressi significativi nella comprensione e nella gestione della LMA, specialmente grazie all’identificazione delle caratteristiche genetiche e molecolari della malattia. Le mutazioni Flt3, in particolare le Flt3-Itd, sono tra le più comuni nella LMA, con un’incidenza del 25-30% nei casi diagnosticati. Queste mutazioni sono associate a una prognosi sfavorevole e a un aumento del rischio di recidiva. L’approvazione di quizartinib rappresenta un’opportunità per migliorare la risposta terapeutica e la sopravvivenza globale dei pazienti affetti da LMA.
Il ruolo di quizartinib nella terapia della LMA
Quizartinib è un inibitore orale della tirosin-chinasi del recettore Flt3, sviluppato specificamente per i pazienti con LMA Flt3-Itd positiva. Secondo Adriano Venditti, direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia all’Università Tor Vergata di Roma, questo farmaco è stato approvato in Europa e negli Stati Uniti per pazienti eleggibili a chemioterapia ad alte dosi. Quizartinib si dimostra un’opzione terapeutica preziosa, riducendo il rischio di recidiva e migliorando i tassi di sopravvivenza. La malattia causa una proliferazione incontrollata di blasti, compromettendo la funzionalità del midollo osseo e portando a gravi conseguenze come anemia, infezioni e trombocitopenia.
Il supporto ai pazienti e l’importanza della sinergia
Davide Petruzzelli, presidente dell’associazione pazienti La Lampada di Aladino Ets, sottolinea l’importanza di un’assistenza globale per i pazienti affetti da LMA, che spesso sono anziani e fragili. È cruciale garantire supporto psicologico e nutrizionale, oltre a una gestione efficace del follow-up. La riduzione delle disuguaglianze nell’accesso alle cure e la promozione di una sinergia tra ospedale e territorio sono essenziali per migliorare la qualità della vita dei pazienti.
Lo studio Quantum-First, condotto su 539 pazienti, ha dimostrato l’efficacia di quizartinib in combinazione con la chemioterapia standard. Gilda Ascione, Medical Director di Daiichi Sankyo Italia, ha dichiarato che con questa approvazione l’azienda ha raggiunto un importante traguardo, offrendo una terapia mirata a una specifica sottopopolazione di pazienti. Mauro Vitali, Head of Oncology Business Division di Daiichi Sankyo Italia, ha evidenziato l’impegno dell’azienda nel migliorare la qualità della vita dei pazienti, lavorando in collaborazione con istituzioni, clinici e associazioni per sviluppare soluzioni terapeutiche innovative.
