Uniamo Rare Diseases Italy ha ufficialmente lanciato oggi, 24 novembre 2025, la campagna nazionale in vista della Giornata delle Malattie Rare 2026. L’evento, che si è svolto presso la sede dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) a Roma, ha segnato l’inizio di un percorso che culminerà il 28 febbraio 2026, giorno in cui si celebra a livello globale il Rare Disease Day. Questa edizione rappresenta un’importante tappa del progetto ideato da Uniamo, volto a sensibilizzare l’opinione pubblica sulle sfide affrontate dalla comunità delle persone con malattie rare, con un focus particolare sull’accesso equo e tempestivo alle terapie e ai trattamenti.
Il contesto delle malattie rare in Italia
Attualmente, solo il 5% delle oltre 8.000 malattie rare conosciute dispone di una cura. La maggior parte di queste patologie non ha nemmeno accesso a una terapia specifica. Negli ultimi anni, tuttavia, la ricerca ha fatto significativi progressi, introducendo terapie innovative e avanzate che modificano il decorso di alcune malattie. Le nuove tecnologie, come le digital therapies e le tecnologie assistive, stanno emergendo come strumenti fondamentali per migliorare la qualità della vita dei pazienti. Tuttavia, persistono gravi criticità, come le disparità regionali nell’accesso a farmaci e terapie, che spesso creano confusione e frustrazione tra le persone affette da malattie rare.
Secondo un’indagine di Eurordis, il 24% delle persone con malattie rare in Europa non riesce ad accedere ai trattamenti necessari, rispetto al 17% della popolazione generale. In alcune nazioni, questa disuguaglianza raggiunge livelli estremi. È evidente che esiste una necessità urgente di garantire un accesso uniforme e tempestivo alle cure, affinché tutti i pazienti possano beneficiare delle innovazioni terapeutiche.
La campagna per il Rare Disease Day 2026
Annalisa Scopinaro, presidente di Uniamo, ha dichiarato che la campagna di quest’anno rappresenta l’ultima fase di un percorso avviato quattro anni fa. La scelta di inaugurare l’iniziativa presso l’Aifa è stata motivata dal desiderio di porre l’accento su terapie e trattamenti, inclusi quelli non farmacologici e gli ausili. Scopinaro ha sottolineato l’importanza di garantire che le nuove terapie, molte delle quali promettono miglioramenti significativi nella salute e nella qualità della vita, siano disponibili in tempi rapidi e in modo uniforme su tutto il territorio nazionale.
Un altro punto cruciale evidenziato da Scopinaro riguarda la necessità di un adeguamento delle procedure burocratiche per garantire che le prestazioni siano accessibili anche al rientro a casa dei pazienti. La continuità dei trattamenti riabilitativi, spesso essenziali per prevenire il deterioramento della qualità della vita, deve essere assicurata senza limitazioni. Inoltre, gli ausili devono essere personalizzati e selezionati tra i più efficaci disponibili.
Il ruolo delle istituzioni e delle associazioni
Alla presentazione della campagna erano presenti rappresentanti delle istituzioni, della comunità scientifica, aziende farmaceutiche e associazioni di pazienti, tutti uniti nell’obiettivo di promuovere un dialogo costruttivo. Robert Nisticò, presidente di Aifa, ha enfatizzato l’importanza dell’agenzia nel garantire che l’innovazione terapeutica raggiunga chi ne ha realmente bisogno, senza disparità. Ha inoltre evidenziato che oltre il 20% dei nuovi farmaci autorizzati in Europa riguarda malattie rare, con più di 140 farmaci orfani già disponibili.
Nisticò ha sottolineato che è fondamentale rafforzare i registri di patologia e migliorare l’interoperabilità dei dati, creando un’infrastruttura informativa nazionale in grado di misurare i bisogni e gli esiti delle terapie. Questo è particolarmente rilevante alla luce dell’arrivo di terapie con un impatto clinico ed economico significativo.
Con l’avvio ufficiale della campagna, Uniamo continua il suo impegno per dare voce a oltre 2 milioni di persone in Italia e 300 milioni nel mondo che vivono con malattie rare. La campagna 2026 ha come obiettivo principale quello di stimolare una riflessione pubblica sul diritto alla cura, garantendo che trattamenti e terapie siano accessibili a tutti, indipendentemente dalla residenza o dalla condizione economica.
