Nel corso dell’ultimo decennio, l’aspettativa di vita dei pazienti affetti da mieloma multiplo ha registrato un incremento straordinario, passando da circa 2 anni e mezzo a oltre 10 anni. Questo progresso significativo è attribuibile ai continui avanzamenti nel campo della medicina. Nonostante ciò, le attuali terapie non garantiscono ancora una guarigione definitiva, poiché la maggior parte dei pazienti sperimenta una o più ricadute. In questo scenario, gli anticorpi farmaco coniugati (Adc) rappresentano un’innovazione terapeutica, combinando un anticorpo monoclonale specifico per una proteina presente sulle cellule tumorali con un farmaco citotossico in grado di eliminarle. Attualmente, dopo l’approvazione da parte dell’Ema (Agenzia Europea dei Medicinali), è in corso la registrazione in Italia per l’uso di belantamab mafodotin alla prima recidiva. A Milano, il 12 aprile 2025, si svolgerà un media tutorial organizzato da Gsk, dove esperti del settore come Silvia Mangiacavalli, ematologa dell’Irccs Fondazione Policlinico San Matteo di Pavia, Alessandro Corso, direttore dell’Uoc di Ematologia dell’ospedale di Legnano, ed Elisabetta Campagnoli, direttore medico di Oncoematologia di Gsk, discuteranno i trattamenti mirati per le cellule tumorali.
Il mieloma multiplo e il suo impatto
Il mieloma multiplo è un tumore maligno che colpisce le plasmacellule, un tipo di globuli bianchi presenti nel midollo osseo, cruciali per il sistema immunitario. Secondo Gsk, in questa patologia le plasmacellule subiscono una trasformazione genetica che porta a una proliferazione incontrollata. Questo processo anomalo ostacola la produzione di altre cellule ematiche, causando anemia, difficoltà nella coagulazione del sangue, un aumento del rischio di infezioni e danni alle ossa. Le plasmacellule tumorali iniziano anche a produrre anticorpi anomali, noti come proteine monoclonali, che non svolgono alcuna funzione utile per il sistema immunitario.
Il mieloma multiplo si colloca al secondo posto tra le neoplasie ematologiche più comuni, subito dopo il linfoma non-Hodgkin, rappresentando circa l’1-2% di tutti i casi di cancro e il 10-15% delle neoplasie ematologiche. Colpisce principalmente gli anziani, con un’età media alla diagnosi di circa 70 anni; solo il 2% dei pazienti ha meno di 40 anni. Il quadro clinico è variabile, con pazienti che possono risultare asintomatici, soprattutto nelle fasi iniziali. Tra i sintomi distintivi vi sono l’aumento della proliferazione delle plasmacellule e una riduzione dei livelli di immunoglobuline, che incrementa il rischio di infezioni. Altri sintomi comuni includono anemia, che provoca stanchezza e difficoltà respiratorie, e dolore osseo, frequentemente localizzato nella schiena, nell’anca e nel costato, con possibilità di fratture spontanee.
Belantamab mafodotin: un’innovazione terapeutica
Belantamab mafodotin è un anticorpo farmaco coniugato composto da un anticorpo monoclonale che riconosce la proteina Bcma, presente sulla superficie delle plasmacellule tumorali. Una volta legato al Bcma, belantamab penetra nella cellula malata e rilascia il farmaco citotossico Mmaf, che inibisce la divisione delle cellule tumorali, portandole alla morte. In aggiunta, l’anticorpo stimola il sistema immunitario, attivando meccanismi di difesa naturale e favorendo l’eliminazione delle cellule tumorali da parte di cellule immunitarie specializzate.
Le autorizzazioni per l’uso di belantamab mafodotin si basano sui risultati di due studi clinici, Dreamm-7 e Dreamm-8. Il primo ha analizzato l’efficacia e la sicurezza del farmaco in combinazione con bortezomib e desametasone rispetto a una combinazione standard di trattamento. I risultati hanno mostrato un aumento significativo della sopravvivenza libera da progressione di malattia, triplicando il valore mediano rispetto al trattamento di controllo. Il secondo studio ha confermato risultati simili, evidenziando un miglioramento della sopravvivenza libera da malattia nei pazienti trattati con belantamab mafodotin.
Accesso al trattamento e prospettive future
Gsk ha deciso di rendere disponibile belantamab mafodotin a tutti i centri che ne faranno richiesta, offrendo il farmaco a un prezzo simbolico per garantire che i pazienti italiani possano beneficiare immediatamente delle evidenze cliniche. Questo farmaco può essere somministrato in regime di Day hospital, senza necessità di pre-medicazioni o ricoveri, rendendo il trattamento accessibile anche per i reparti di ematologia meno strutturati, non limitandosi esclusivamente ai centri altamente specializzati. La disponibilità di belantamab mafodotin rappresenta un passo importante verso il miglioramento della qualità della vita dei pazienti affetti da mieloma multiplo, contribuendo a una gestione più efficace della malattia.
