Ascendis Pharma, azienda biofarmaceutica globale, ha comunicato il 28 aprile 2026 l’importante approvazione da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per la rimborsabilità di palopegteriparatide, un profarmaco dell’ormone paratiroideo. Questa terapia, somministrata per via sottocutanea una volta al giorno, è destinata a pazienti adulti affetti da ipoparatiroidismo cronico. Questa condizione rara è caratterizzata da livelli inadeguati di ormone paratiroideo, con conseguenze significative sulla salute, inclusi bassi livelli di calcio e alti livelli di fosfato nel sangue.
Il contesto dell’ipoparatiroidismo in Italia
L’ipoparatiroidismo è una patologia endocrina rara che colpisce un numero relativamente limitato di persone in Italia, con una prevalenza stimata tra 6,4 e 37 casi ogni 100.000 individui. Secondo Ascendis Pharma, circa 10.500 pazienti vivono con questa condizione nel paese. La malattia può svilupparsi a seguito di interventi chirurgici alla tiroide, con il 75% dei casi attribuiti a danni o rimozione accidentale delle ghiandole paratiroidi. Altre cause includono disordini autoimmuni e fattori genetici. Il riconoscimento dell’ipoparatiroidismo come malattia complessa richiede un approccio terapeutico integrato e specializzato.
Le sfide nella gestione dell’ipoparatiroidismo
La gestione dell’ipoparatiroidismo presenta sfide significative, come spiegato da Diego Ferone, presidente della Società Italiana di Endocrinologia (SIE). La patologia non solo richiede competenze specifiche, ma influisce anche sulla qualità della vita dei pazienti. Le manifestazioni cliniche possono includere irritabilità neuromuscolare e complicanze a lungo termine, come problemi renali e alterazioni neurocognitive. Andrea Frasoldati, presidente dell’Associazione Medici Endocrinologi (AME), ha sottolineato l’importanza di un monitoraggio continuo e dell’adeguata gestione della malattia per evitare conseguenze gravi.
Il ruolo di palopegteriparatide nella terapia
Palopegteriparatide rappresenta una nuova opzione terapeutica in Italia, in grado di agire direttamente sul deficit di ormone paratiroideo. Grazie alla sua somministrazione quotidiana, il farmaco garantisce un rilascio costante di PTH attivo, mantenendo livelli fisiologici dell’ormone per 24 ore. Thomas Carlo Maria Topini, direttore generale di Ascendis Pharma Italia, ha evidenziato come questa approvazione segni una svolta per i pazienti, che ora possono accedere a una terapia rimborsata e progettata per migliorare la gestione quotidiana dell’ipoparatiroidismo.
Le linee guida e l’importanza del supporto ai pazienti
Le linee guida nazionali italiane sull’ipoparatiroidismo, presentate nel novembre 2025 durante il 24esimo Congresso Nazionale dell’AME, enfatizzano la necessità di un monitoraggio rigoroso e di trattamenti adeguati. Simona Colonna, rappresentante dell’Associazione per i Pazienti con Ipoparatiroidismo (APPI) della Regione Lazio, ha messo in evidenza come i sintomi quotidiani, come spasmi e stanchezza, possano influenzare in modo significativo la vita dei pazienti. La disponibilità di palopegteriparatide offre una nuova speranza e rappresenta un cambiamento cruciale nella terapia di questa malattia complessa.
