ROMA – La casa farmaceutica Lilly ha comunicato che l’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha dato il via libera alla rimborsabilità di pirtobrutinib, un farmaco destinato ai pazienti adulti affetti da leucemia linfatica cronica (Llc) recidivante o refrattaria. Questa decisione, ufficializzata nella Gazzetta Ufficiale il 26 marzo 2026, consente l’accesso al trattamento per coloro che hanno già ricevuto terapie con inibitori covalenti della tirosina chinasi di Bruton (Btk). La Llc è una forma di tumore ematologico caratterizzata dall’accumulo di linfociti B nel sangue e negli organi linfoidi. Nelle fasi iniziali della malattia, si osserva una proliferazione di cellule clonali, seguita dall’ingrandimento delle strutture linfatiche come linfonodi e milza. In Occidente, la Llc rappresenta la forma più comune di leucemia negli adulti, con un’incidenza stimata di 5 casi ogni 100.000 persone. In Italia, si registrano circa 3.000 nuovi casi ogni anno. La malattia colpisce prevalentemente le persone anziane, con il 40% delle diagnosi effettuate oltre i 75 anni e solo il 15% sotto i 50 anni. L’età media alla diagnosi è di circa 70 anni, con una leggera predominanza maschile. Nonostante i progressi nella terapia, molti pazienti con Llc sperimentano recidive multiple o sviluppano resistenza ai trattamenti. Pirtobrutinib rappresenta una significativa innovazione terapeutica, poiché agisce come inibitore di Btk non covalente, legandosi alla proteina target in modo diverso rispetto agli inibitori covalenti di prima e seconda generazione.
Approvazione della rimborsabilità di pirtobrutinib
L’approvazione della rimborsabilità di pirtobrutinib è stata commentata da Paolo Ghia, professore ordinario di Oncologia Medica presso l’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano. Secondo Ghia, questa decisione segna un cambiamento fondamentale per i pazienti con Llc che hanno esaurito le opzioni terapeutiche standard con inibitori covalenti di Btk. Grazie al suo meccanismo d’azione unico e reversibile, pirtobrutinib ha dimostrato di superare le resistenze molecolari sviluppatesi durante i trattamenti precedenti, offrendo nuove opportunità di controllo della malattia con un profilo di sicurezza gestibile. I risultati dello studio clinico di fase 1/2 chiamato Bruin, pubblicati nel 2023 sul New England Journal of Medicine, hanno evidenziato l’efficacia del farmaco in una popolazione di pazienti fortemente pretrattati, mostrando risposte cliniche durature anche in casi di prognosi sfavorevole. Inoltre, lo studio di fase 3 Cll-Bruin 321 ha confrontato pirtobrutinib con il trattamento standard, dimostrando una superiorità in termini di efficacia. Pier Luigi Zinzani, professore ordinario di Ematologia e direttore dell’Istituto di Ematologia ‘Seràgnoli’ dell’Università di Bologna, ha sottolineato come i dati clinici dimostrino l’efficacia significativa di pirtobrutinib per i pazienti con Llc recidivante o refrattaria, colmando un importante vuoto terapeutico. La disponibilità di questa opzione rimborsata in Italia consente una gestione più flessibile e precisa del percorso di cura, migliorando la qualità della vita dei pazienti e garantendo risposte prolungate nel tempo, anche dopo il fallimento delle terapie target attualmente disponibili.
Importanza dell’innovazione terapeutica
Davide Petruzzelli, presidente dell’Associazione Pazienti La Lampada di Aladino Ets, ha evidenziato l’importanza di mantenere un equilibrio tra qualità della vita ed efficacia terapeutica per le persone affette da leucemia linfatica cronica, specialmente nelle fasi avanzate della malattia. L’innovazione terapeutica ha valore quando risponde concretamente ai bisogni dei pazienti. La disponibilità di nuove soluzioni rappresenta un passo significativo in questa direzione, ampliando le possibilità di cura e ponendo al centro il benessere complessivo del paziente. A partire dal 2023, pirtobrutinib è già rimborsato in Italia per il trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma a cellule mantellari (Mcl) recidivante o refrattaria, a cui si aggiunge ora l’indicazione per la Llc. Elias Khalil, presidente e amministratore delegato di Lilly Italy Hub, ha espresso orgoglio per la disponibilità di pirtobrutinib anche per questa specifica popolazione di pazienti ematologici, sottolineando che questa nuova approvazione riflette il continuo impegno dell’azienda nell’innovazione oncologica e nella ricerca di soluzioni in grado di fare la differenza per chi combatte contro tumori rari o complessi.
