Al Congresso annuale 2026 dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), che si è tenuto a Chicago, sono stati presentati i risultati di uno studio di fase 3 condotto da Novartis sul farmaco asciminib per il trattamento della leucemia mieloide cronica (LMC). Questo studio, denominato Asc4first, ha fornito dati significativi che evidenziano l’efficacia del farmaco nel lungo termine, mostrando come le risposte molecolari migliorino progressivamente nel tempo rispetto agli inibitori della tirosin-chinasi (TKI) già esistenti.
Dettagli dello studio asc4first
Lo studio Asc4first ha coinvolto 405 pazienti adulti affetti da leucemia mieloide cronica in fase cronica con cromosoma Philadelphia positivo (LMC-Cp Ph+) di nuova diagnosi. La ricerca ha confrontato il tasso di risposta molecolare maggiore (MMR) ottenuto con asciminib, somministrato a una dose di 80 mg una volta al giorno, rispetto a diversi TKI standard di cura, come imatinib e TKI di seconda generazione. I risultati, presentati il 3 giugno 2026, hanno mostrato che il trattamento con asciminib ha portato a tassi di MMR superiori alla settimana 48, con un 67,7% di pazienti che ha raggiunto la risposta rispetto al 49% dei pazienti trattati con TKI standard. Inoltre, rispetto all’imatinib, il tasso di MMR è stato del 69,3% contro il 40,2%.
Risultati a lungo termine e tollerabilità
Dopo 144 settimane, i dati hanno confermato un incremento significativo nella percentuale di pazienti che hanno raggiunto la risposta molecolare maggiore. In particolare, il 24% in più di pazienti ha ottenuto risultati migliori rispetto a tutti i TKI standard di cura, mentre il vantaggio rispetto all’imatinib ha superato il 32%. Questi risultati sono particolarmente rilevanti poiché l’inizio tempestivo di un trattamento efficace è cruciale per il controllo della malattia. Massimo Breccia, associato di Ematologia presso l’Università Sapienza di Roma, ha sottolineato l’importanza di ottenere risposte rapide e profonde fin dall’inizio della terapia.
La tollerabilità del trattamento è stata un altro punto chiave emerso dallo studio. A 144 settimane, il profilo di sicurezza di asciminib è risultato coerente con i dati di follow-up a 4 anni dello studio di fase 3 Ascembl, senza segnalare problematiche significative. Rispetto agli altri TKI, asciminib ha mostrato un minor numero di eventi avversi di grado ≥3, riducendo così la necessità di modifiche al dosaggio e abbattendo del 50% il tasso di interruzione del trattamento.
Prospettive future nella terapia
Raffaele Palmieri, ricercatore in Ematologia presso l’Università degli Studi di Roma Tor Vergata, ha evidenziato come la gestione della leucemia mieloide cronica richieda un equilibrio tra l’efficacia del trattamento e la sua tollerabilità. La continuità terapeutica è fondamentale per migliorare la qualità della vita dei pazienti, che spesso devono affrontare una terapia a lungo termine. La necessità di opzioni terapeutiche efficaci e ben tollerate è sempre più evidente, specialmente per garantire risposte profonde e la possibilità di remissione senza trattamento.
Paola Coco, Chief Scientific Officer di Novartis Italia, ha dichiarato che l’azienda ha contribuito a trasformare la LMC in una condizione cronica grazie a oltre 25 anni di esperienza. La continua innovazione scientifica apre nuove strade per migliorare sia l’efficacia che la qualità della vita dei pazienti. In Italia, dal 2023, asciminib è diventato uno standard di cura per i pazienti già trattati con due o più TKI, mentre l’uso nelle fasi precoci è ancora in fase di valutazione per il rimborso.
Lo studio Asc4first rappresenta un passo significativo nella ricerca e nel trattamento della leucemia mieloide cronica, con l’obiettivo di fornire ai pazienti terapie sempre più efficaci e sostenibili nel lungo termine.
