Al congresso nazionale dei pediatri, tenutosi a Padova il 28 maggio 2026, il Professor Franco Locatelli ha presentato importanti novità riguardanti l’uso delle cellule Car-T nel trattamento di diverse patologie. Durante l’81.esimo Congresso Italiano di Pediatria, Locatelli ha evidenziato i risultati promettenti ottenuti in ambito oncoematologico e nelle malattie autoimmuni, sottolineando come una singola somministrazione di queste cellule possa liberare i pazienti da terapie immunosoppressive prolungate.
Il significato delle cellule Car-T
Le cellule Car-T rappresentano una frontiera innovativa nell’ambito dell’immunoterapia. Inizialmente sviluppate per affrontare malattie ematologiche maligne come leucemie e linfomi, oggi si stanno aprendo nuove prospettive anche nel trattamento di tumori solidi, come il neuroblastoma. Locatelli, che è anche direttore del Dipartimento di Oncoematologia e Terapia Genica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, ha spiegato che questa tecnologia consente ai pazienti di emanciparsi dalla malattia, raggiungendo una condizione di libertà dai trattamenti immunosoppressivi cronici.
Durante il congresso, Locatelli ha dichiarato: “Stiamo assistendo a un vero cambio di paradigma, con risultati significativi non solo nelle leucemie e nei linfomi, ma anche nelle malattie autoimmuni”. Tra queste ultime, il professor Locatelli ha menzionato patologie come il lupus eritematoso sistemico e la dermatomiosite giovanile, per le quali sono stati ottenuti dati solidi e pubblicati su riviste scientifiche di prestigio.
Innovazioni e risultati clinici
Il professore ha illustrato come le cellule Car-T siano in grado di eliminare le popolazioni di linfociti B autoreattivi, portando a una significativa remissione dei sintomi clinici e immunologici. Questo approccio consente di effettuare un vero e proprio “reset” del sistema immunitario, permettendo ai pazienti di evitare le tradizionali terapie immunosoppressive, le quali, sebbene efficaci, possono causare danni a lungo termine a vari organi.
Locatelli ha anche sottolineato che i primi pazienti trattati presso il Bambino Gesù hanno mostrato un follow-up che supera i tre anni, evidenziando l’efficacia dell’approccio. Le sperimentazioni attualmente in corso si stanno espandendo oltre le neoplasie ematologiche, includendo anche leucemie mieloidi acute e tumori solidi.
Prospettive future e investimenti nella ricerca
Il professor Locatelli ha messo in evidenza l’importanza del Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza, che prevede la creazione di Centri Nazionali di Ricerca, tra cui uno dedicato allo sviluppo di terapie basate sull’Rna e sulla terapia genica. Questi investimenti sono fondamentali per potenziare i laboratori e avviare trial clinici che abbiano un impatto diretto sui pazienti.
“Investire nella ricerca è investire nel futuro delle nuove generazioni”, ha affermato Locatelli, evidenziando la necessità di garantire continuità negli investimenti per sostenere il progresso scientifico. Il professor Locatelli ha concluso il suo intervento sottolineando che, sebbene stiamo vivendo una rivoluzione biotecnologica, è essenziale mantenere al centro l’attenzione sulla persona e sui suoi bisogni, affinché i benefici delle nuove tecnologie siano accessibili a tutti.
