Bayer ha annunciato che a partire dal 24 novembre 2025, il farmaco acoramidis sarà rimborsato in Italia per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina (Attr), in particolare per i pazienti adulti affetti da cardiomiopatia (Attr-Cm), sia nella forma ‘wild type’ sia in quella variante. Questa decisione rappresenta un passo significativo per una malattia rara che è spesso sottodiagnosticata, come evidenziato dalla nota ufficiale dell’azienda. La rimborsabilità da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) segue le approvazioni ottenute dalle autorità regolatorie statunitensi (FDA, novembre 2024) ed europee (EMA, febbraio 2025).
Caratteristiche dell’amiloidosi cardiaca da transtiretina
L’amiloidosi cardiaca da transtiretina è una patologia caratterizzata dall’accumulo di fibrille amiloidi nel cuore, derivanti dalla proteina transtiretina (Ttr). Questo deposito ha un impatto negativo sulla funzione cardiaca, provocando sintomi simili a quelli di altre malattie cardiache, come affaticamento persistente, difficoltà respiratorie anche durante sforzi leggeri, aritmie e sincope. La diagnosi di questa malattia risulta complessa, poiché i sintomi possono manifestarsi anni prima del coinvolgimento cardiaco, attraverso segni sistemici come la sindrome del tunnel carpale bilaterale, problemi alla colonna lombare o disturbi neuropatici. È cruciale riconoscere questi segnali precocemente per intervenire prima che il cuore subisca danni strutturali significativi.
Il miglioramento nella gestione dell’Attr-Cm si deve a una maggiore consapevolezza clinica e all’uso di strumenti diagnostici avanzati. Tecnologie di imaging non invasive, test ematochimici e analisi genetiche hanno reso possibile identificare i pazienti a rischio in fase precoce, avviando trattamenti specifici. In questo contesto, acoramidis si presenta come una novità farmacologica in grado di migliorare il decorso della malattia. Questo farmaco è progettato per stabilizzare la proteina transtiretina nella sua forma fisiologica, riducendo così la formazione di fibrille amiloidi nel miocardio e intervenendo direttamente sul processo patologico che caratterizza l’Attr-Cm.
Impatto sulla pratica clinica
Giovanni Palladini, medico internista e direttore del Centro amiloidosi sistemiche e malattie ad alta complessità della Fondazione Irccs Policlinico San Matteo di Pavia, ha commentato l’importanza dell’introduzione di acoramidis nella pratica clinica. Secondo Palladini, avere un trattamento specifico che stabilizza la transtiretina consente di affrontare la malattia in modo più efficace, creando percorsi di cura ben strutturati. Questo è particolarmente rilevante per una malattia che richiede diagnosi tempestive e monitoraggio costante.
Simona Gatti, direttore medico di Bayer Italia, ha sottolineato che la rimborsabilità di acoramidis rappresenta un traguardo importante non solo per i pazienti affetti da Attr-Cm, ma anche per le loro famiglie e la comunità clinica. Gatti ha evidenziato l’impegno di Bayer nel settore delle malattie cardiovascolari e la volontà di rendere disponibili soluzioni innovative a un numero crescente di pazienti.
Risultati dello studio clinico
La rimborsabilità di acoramidis si basa sui risultati dello studio clinico registrativo denominato ‘Attribute-Cm’, che ha incluso pazienti con Attr-Cm. Questo trial ha raggiunto l’endpoint primario composito relativo alla mortalità per tutte le cause e alle ospedalizzazioni cardiovascolari, mostrando un miglioramento significativo rispetto al placebo già dopo tre mesi di trattamento. Dopo 30 mesi, il rischio combinato di mortalità e ricoveri cardiovascolari è diminuito del 42% rispetto al gruppo di controllo, mentre il tasso annualizzato di ospedalizzazioni cardiovascolari è stato dimezzato. I risultati hanno evidenziato un profilo di sicurezza favorevole, sostenendo così l’approvazione da parte dell’EMA e il successivo riconoscimento della rimborsabilità in Italia, confermando l’efficacia di una terapia progettata per agire direttamente sul meccanismo alla base della malattia.
