Il 5 febbraio 2026, Chiara Marchesi, Direttore degli Affari Medici e Regolatori di Ipsen Italia, ha rilasciato un’intervista all’agenzia Adnkronos, in cui ha delineato l’impegno dell’azienda nelle malattie rare, oncologia e neuroscienze. Marchesi ha sottolineato l’importanza di sviluppare soluzioni terapeutiche innovative per affrontare le sfide legate a patologie complesse e ai bisogni clinici ancora insoddisfatti.
La sfida dell’innovazione nelle malattie rare
Ipsen si distingue nel panorama farmaceutico per il suo focus sulle malattie rare, dove l’innovazione presenta sfide uniche. Marchesi ha evidenziato come il dialogo costante con esperti, società scientifiche, associazioni di pazienti e istituzioni sia fondamentale. L’obiettivo è creare percorsi di cura che siano non solo efficaci, ma anche personalizzati e sostenibili. La diagnosi precoce rimane uno dei principali ostacoli, poiché molte patologie rare sono conosciute solo da un numero limitato di specialisti e centri di ricerca.
In questo contesto, l’importanza di raccogliere e analizzare dati scientifici solidi diventa cruciale, soprattutto considerando che le popolazioni di pazienti sono spesso ridotte e variegate. Marchesi ha sottolineato che, accanto ai dati provenienti dagli studi clinici, le evidenze di real world assumono un ruolo sempre più rilevante per comprendere l’impatto delle terapie.
Il paziente al centro
Marchesi ha posto l’accento sull’importanza di considerare il paziente a 360 gradi, in particolare nelle malattie rare che interessano anche l’età pediatrica e comportano bisogni complessi. L’ascolto delle associazioni di pazienti, come Alagille Italia, è essenziale per sviluppare soluzioni che rispondano alle necessità quotidiane delle persone e delle famiglie.
La questione dell’accesso alle cure è un altro tema cruciale. Marchesi ha evidenziato che, sebbene l’innovazione debba arrivare ai pazienti, i percorsi di accesso possono variare notevolmente da regione a regione. Per garantire un accesso equo e tempestivo, è indispensabile il confronto continuo con le istituzioni.
Innovazione e ricerca nel campo delle malattie colestatiche
Ipsen si è già affermata come punto di riferimento nel trattamento delle malattie colestatiche epatiche rare, che comprendono patologie legate a un’alterazione cronica del flusso biliare di origine genetica o autoimmune. Marchesi ha menzionato che sono già disponibili opzioni terapeutiche per condizioni come la sindrome di Alagille e la colangite biliare primitiva.
La pipeline di ricerca di Ipsen è attualmente focalizzata su altre due patologie in fase di studio: l’atresia biliare, per la quale è in corso uno studio di fase 3, e la colangite sclerosante primaria, per la quale è stato recentemente concluso uno studio di fase 2 con risultati positivi. Marchesi ha sottolineato che la qualità della vita dei pazienti e delle loro famiglie rimane al centro delle attività dell’azienda, che ha sviluppato un servizio di consegna domiciliare dei farmaci per semplificare il percorso di cura.
Sostenibilità del servizio sanitario nazionale
Infine, il tema della sostenibilità del Servizio Sanitario Nazionale è diventato centrale. Ipsen investe nella ricerca con l’obiettivo di portare nuove molecole e indicazioni terapeutiche. Marchesi ha concluso affermando che è essenziale un confronto aperto con le istituzioni, ponendo l’accento sul valore dell’innovazione non solo per il benessere individuale, ma anche per il suo impatto positivo sull’intera società.
