Il piano d’azione in sette punti per migliorare la cura delle persone affette da Granulomatosi eosinofila con poliangioite è stato presentato oggi, 15 gennaio 2025, presso la Camera dei Deputati a Roma. Questo progetto ambizioso mira a superare la frammentazione assistenziale, eliminare i ritardi diagnostici e promuovere percorsi di presa in carico efficaci per i pazienti.
Obiettivi del piano d’azione
Il piano è frutto di un lavoro collaborativo tra associazioni di pazienti, istituzioni e comunità scientifica, culminato nella realizzazione del Libro bianco “Storie di vita con Egpa“, promosso da GSK con il patrocinio di Apacs Aps e dell’Egpa Study Group. Francesca R. Torracca, presidente di Apacs Aps, ha evidenziato l’importanza dell’evento, sottolineando il passaggio dalla consapevolezza alla responsabilità condivisa. La comunità scientifica e le istituzioni sono ora più consapevoli delle criticità che necessitano di interventi rapidi affinché la rarità della malattia non diventi una condanna per i pazienti.
Il piano d’azione si articola in sette punti chiave: l’adozione di un percorso diagnostico terapeutico assistenziale (Pdta) a livello nazionale, il superamento delle disomogeneità regionali attraverso una governance nazionale condivisa sulle vasculiti rare, l’introduzione di un codice di invalidità civile specifico per l’Egpa, la definizione univoca delle caratteristiche della patologia, l’istituzione di un Registro Nazionale dell’Egpa, l’attivazione di campagne pubbliche di informazione e formazione e l’ottimizzazione dell’utilizzo dei fondi previsti dal Piano Nazionale Malattie Rare 2023-2026.
La malattia e le sue implicazioni cliniche
La Granulomatosi eosinofila con poliangioite è una malattia rara, con una prevalenza inferiore a 5 casi ogni 100.000 abitanti. Augusto Vaglio, Professore Associato in Nefrologia presso l’Università degli Studi di Firenze, ha descritto come, nelle fasi iniziali, la malattia possa essere confusa con asma grave o rinosinusite cronica. Tuttavia, diventa particolarmente pericolosa quando evolve nella fase vasculitica, colpendo organi vitali come cuore e reni.
La diagnosi tardiva rappresenta un problema significativo, con pazienti che spesso attendono anni prima di ricevere un trattamento adeguato. Vaglio ha affermato che il tempo è un fattore cruciale nel percorso terapeutico e che la mancanza di un Pdta condiviso a livello nazionale contribuisce a una sanità a più velocità. È essenziale connettere le strutture sanitarie locali con i grandi centri ospedalieri per garantire una continuità assistenziale.
Il ruolo dei caregiver e l’importanza della formazione
Cristiano Caruso, Direttore UOSD Allergologia e Immunologia Clinica presso la Fondazione Policlinico A. Gemelli di Roma, ha sottolineato l’importanza del caregiver nel supportare il paziente, specialmente in presenza di difficoltà motorie o necessità di seguire un percorso terapeutico complesso. Senza una rete di supporto adeguata, anche le terapie più efficaci possono risultare insufficienti.
Il riconoscimento di un codice di invalidità specifico per l’Egpa è considerato urgente, poiché riflette la complessità della malattia. Giacomo Emmi, Professore Ordinario di Medicina Interna all’Università di Trieste, ha spiegato che la patologia comporta infiammazione e infiltrazione di eosinofili nei tessuti, con conseguenze potenzialmente gravi per la salute del paziente. Le terapie variano in base alla gravità della malattia e richiedono sempre un approccio multidisciplinare.
Disparità nell’accesso ai farmaci e necessità di sostenibilità
Roberto Padoan, Responsabile del Centro Vasculiti di Padova, ha messo in evidenza le disparità nell’accesso ai farmaci tra le diverse regioni. È fondamentale garantire che le innovazioni terapeutiche siano integrate nei percorsi di cura ordinari in modo tempestivo, per migliorare il controllo della malattia e la qualità della vita dei pazienti.
Il coinvolgimento della politica
L’evento di oggi ha attirato l’attenzione dei decisori politici. Gian Antonio Girelli, membro della XII Commissione Affari Sociali della Camera dei Deputati, ha espresso l’importanza di occasioni di dialogo tra istituzioni, clinici e associazioni di pazienti, al fine di promuovere una presa in carico tempestiva ed equa. La senatrice Elena Murelli ha aggiunto che è essenziale tradurre la consapevolezza in impegni concreti a sostegno dei malati rari, migliorando l’accesso alle cure e le politiche di presa in carico.
