Il 20 giugno 2025, Doriana Triggiani, ricercatrice presso il laboratorio Biotecnologie Red dell’Enea, ha presentato il progetto Biogenera, un’iniziativa mirata a sviluppare una terapia genica innovativa per combattere la glicogenosi di tipo 3 (GsdIII). Questo progetto ha come obiettivo principale la creazione di una terapia non virale, sicura e accessibile, che possa accelerare i progressi nella ricerca per le malattie rare. Triggiani ha sottolineato l’importanza di sostenere questo progetto attraverso il contributo del 5×1000, che potrebbe accelerare significativamente i tempi di sviluppo della cura.
Obiettivi del progetto Biogenera
Il progetto Biogenera si propone di sviluppare una terapia genica che utilizza un approccio innovativo, evitando l’uso di vettori virali, comunemente impiegati nelle terapie attuali. La GsdIII è causata da mutazioni nel gene Agl, che portano all’accumulo di glicogeno anomalo, causando gravi problemi al metabolismo epatico e alla funzionalità muscolare. I sintomi si manifestano già nei primi mesi di vita, includendo ingrossamento del fegato, ipoglicemia e ritardi nella crescita, fino a evolvere in forme di distrofia muscolare negli adulti.
Triggiani ha spiegato che il team di ricerca mira a sviluppare nanoparticelle in grado di trasportare il materiale genetico direttamente nelle cellule, riducendo i rischi associati alle terapie attuali e rendendo il trattamento più sicuro e ripetibile nel tempo. Il progetto prevede un periodo di realizzazione di 12 mesi, durante i quali si punta a ottimizzare la sicurezza e l’efficacia della terapia.
Innovazioni e vantaggi del modello 3D
La vera innovazione del progetto Biogenera risiede nell’utilizzo di un modello 3D che permette di ottimizzare la fase di ricerca preclinica, riducendo i costi rispetto ai metodi tradizionali. Questo approccio non solo migliora l’affidabilità dei risultati, ma contribuisce anche a una maggiore sostenibilità economica. I ricercatori dell’Enea evidenziano che la tecnologia prevede l’uso di un plasmide brevettato, veicolato tramite nanoparticelle lipidiche o polimeriche, garantendo un rilascio mirato e sicuro del materiale genetico.
In particolare, i modelli in vitro 3D, come i sferoidi multicellulari derivati da cellule di pazienti, ricreano un ambiente patologico più realistico rispetto ai tradizionali modelli 2D. Questo approccio consente di valutare l’efficacia del trattamento in condizioni più simili a quelle naturali, riducendo la necessità di esperimenti su animali e ottimizzando i costi di sviluppo.
Un futuro di speranza per i pazienti
Il progetto Biogenera rappresenta una piccola ma significativa parte di un quadro più ampio nella lotta contro le malattie genetiche. Triggiani ha espresso il desiderio che questa piattaforma biotecnologica possa diventare un modello replicabile per altre patologie genetiche con caratteristiche simili. La speranza è che le famiglie e i pazienti affetti da queste malattie possano trovare in Biogenera una nuova opportunità di cura.
Per contribuire al progetto Biogenera, è possibile destinare il 5×1000 firmando nel riquadro per il ‘finanziamento della ricerca scientifica’ sui modelli di dichiarazione dei redditi e indicando il codice fiscale dell’Enea: 01320740580. Questo gesto può fare la differenza nel sostenere la ricerca e nella realizzazione di una terapia efficace per la glicogenosi di tipo 3.
