Il 26 giugno 2025, Novartis Italia ha annunciato un importante passo avanti nel trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (Epn) con l’introduzione della prima monoterapia orale disponibile nel paese. Questa innovazione rappresenta un cambiamento significativo per i pazienti affetti da questa patologia rara e cronica del sangue, che fino a oggi aveva trovato principalmente risposte attraverso terapie infusionali.
Novartis e l’impegno per i pazienti
Roberta Rondena, Country Value & Access Head di Novartis Italia, ha sottolineato l’impegno dell’azienda nel ridisegnare gli standard di cura per i tumori del sangue e le malattie ematologiche. “Siamo molto soddisfatti che la prima monoterapia orale per l’Epn sia oggi disponibile in Italia“, ha dichiarato Rondena. Questo nuovo trattamento, noto come iptacopan, è stato approvato dall’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) e sarà rimborsato per i pazienti adulti che continuano a soffrire di anemia dopo almeno tre mesi di terapia con un inibitore di C5.
La disponibilità di iptacopan segna una svolta per i pazienti, poiché le attuali terapie infusionali non riescono a risolvere completamente il problema dell’anemia. Oltre l’80% dei pazienti trattati con queste terapie continua a soffrire di anemia persistente, necessitando di trasfusioni di sangue. La fatigue è uno dei sintomi più comuni riportati dai pazienti, influenzando negativamente la loro qualità di vita.
Un cambiamento significativo per il servizio sanitario nazionale
Rondena ha evidenziato come l’introduzione di questa nuova opzione terapeutica rappresenti un cambiamento significativo non solo per i pazienti, ma anche per il Servizio sanitario nazionale. “Offrire un controllo completo della malattia e una migliore gestione del percorso del paziente è fondamentale”, ha affermato. Questo traguardo è stato possibile grazie alla collaborazione con le autorità regolatorie, e Novartis si impegna a proseguire anche nelle fasi di accesso regionale, affinché tutti i potenziali pazienti possano beneficiare di questa nuova terapia in modo tempestivo e senza disuguaglianze.
Grazie a questa innovazione, i pazienti affetti da Epn possono ora contare su una nuova alternativa terapeutica che potrebbe migliorare notevolmente la loro condizione e qualità di vita. L’azienda continua a lavorare per garantire che questa opzione sia accessibile a tutti coloro che ne hanno bisogno, affrontando le sfide legate alla distribuzione e all’accesso alle cure.
