L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha recentemente dato il via libera alla rimborsabilità di odevixibat (commercializzato come Kayfanda) per il trattamento del prurito colestatico associato alla sindrome di Alagille (Algs). Questa decisione, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 21 del 27 gennaio 2026, rappresenta un importante passo avanti per i pazienti affetti da questa rara patologia genetica.
Il farmaco e la sua efficacia
Odevixibat è un potente inibitore selettivo e reversibile del trasportatore ileale degli acidi biliari (Ibat). È indicato per i pazienti di età pari o superiore a 6 mesi e ha dimostrato di essere efficace nel ridurre il prurito colestatico, un sintomo debilitante per molti bambini affetti da Algs. Secondo quanto comunicato da Ipsen, l’azienda produttrice, il farmaco non solo allevia il prurito, ma ha anche mostrato un miglioramento della qualità del sonno e della vita quotidiana dei pazienti e delle loro famiglie.
La sindrome di Alagille è una malattia genetica rara, autosomica dominante, causata da mutazioni nei geni Jag1 o Notch2. Colpisce circa 1 su 30.000-50.000 nati vivi e si manifesta tipicamente nei primi tre mesi di vita. Questa patologia multisistemica può coinvolgere organi vitali come fegato, cuore, occhi e reni, con un tasso di mortalità che può raggiungere il 10%, principalmente a causa di complicazioni cardiache e insufficienza epatica.
Impatto clinico e sociale
Fino al 95% dei bambini con sindrome di Alagille presenta sintomi colestatici persistenti, come il prurito cronico, che influiscono negativamente sulla loro vita quotidiana. Circa il 60% di questi pazienti necessita di un trapianto di fegato entro i 18 anni. Il prurito colestatico è spesso resistente ai trattamenti standard e può essere associato a disturbi del sonno, lesioni cutanee e alterazioni dell’umore. In molti casi, i bambini richiedono nutrizione tramite sondino a causa delle difficoltà alimentari.
L’approvazione della rimborsabilità di odevixibat offre una nuova opportunità terapeutica per i pazienti e le loro famiglie, rappresentando un passo significativo verso il miglioramento della gestione di una malattia complessa e difficile da trattare. Emanuele Nicastro, specialista in epatologia pediatrica presso l’ospedale di Bergamo, sottolinea l’importanza di disporre di opzioni terapeutiche efficaci per migliorare la vita dei bambini affetti da questa sindrome.
Dichiarazioni degli esperti
Martina Brotto, presidente di Alagille Italia Odv, ha evidenziato come il prurito colestatico sia uno degli aspetti più complessi da gestire per i bambini con sindrome di Alagille. La decisione di Aifa di rendere rimborsabile odevixibat offre una nuova prospettiva terapeutica, migliorando la qualità della vita non solo dei pazienti, ma anche delle loro famiglie.
Irina Zotova, presidente e amministratore delegato di Ipsen Italia, ha commentato l’importanza di questo traguardo, evidenziando l’impegno dell’azienda nel fornire farmaci innovativi che possano davvero fare la differenza nella vita dei pazienti. La rimborsabilità di odevixibat si basa su dati provenienti da studi clinici di fase III, che hanno dimostrato la sua efficacia nel ridurre il prurito e migliorare altri parametri di salute, inclusi il sonno e la qualità di vita.
In sintesi, l’approvazione di odevixibat rappresenta un passo cruciale per i pazienti affetti da sindrome di Alagille, offrendo loro nuove speranze e opportunità di trattamento.
