Il 27 novembre 2025, Valeria Santini, professore di Ematologia presso l’Università di Firenze e responsabile della Mds Unit all’azienda ospedaliero-universitaria Careggi, ha rilasciato dichiarazioni significative riguardo ai risultati di uno studio recente che ha messo a confronto l’efficacia di due farmaci utilizzati per trattare l’anemia nei pazienti affetti da sindrome mielodisplastica a basso rischio. L’indagine, nota come studio Commands, ha evidenziato come il luspatercept superi in efficienza l’eritropoietina, un farmaco tradizionalmente impiegato in questo contesto.
Risultati dello studio Commands
Nel corso della ricerca, i risultati hanno dimostrato che il 60% dei pazienti trattati con luspatercept ha potuto interrompere le trasfusioni di sangue, con una significativa percentuale di essi che ha mantenuto questa condizione di libertà dalle trasfusioni per almeno 12 settimane. Santini ha sottolineato che questa interruzione può estendersi anche per un periodo di uno o uno e mezzo anni, rappresentando un notevole progresso per la qualità della vita dei pazienti. In confronto, l’eritropoietina ha mostrato un’efficacia solo nel 30% dei casi, con una durata di risposta inferiore rispetto a quella di luspatercept, che può arrivare a oltre 126 mesi, mentre l’eritropoietina si ferma a 86 mesi.
L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha recentemente esteso la rimborsabilità del luspatercept per i pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente a causa di sindrome mielodisplastica a rischio molto basso, basso e intermedio. Questo cambiamento rappresenta un passo importante nella gestione di questa patologia, che colpisce prevalentemente persone anziane, con un’età media di 74 anni in Italia.
Le sindromi mielodisplastiche e il loro impatto
Le sindromi mielodisplastiche, come spiegato dalla dottoressa Santini, sono patologie croniche che portano a una serie di problematiche ematologiche, tra cui anemia, riduzione del numero di piastrine e diminuzione dei neutrofili, un tipo di globuli bianchi. Queste malattie clonali presentano una grande variabilità clinica e sono caratterizzate da difetti a livello del midollo osseo, dove si verificano anomalie nella maturazione e proliferazione dei precursori dei globuli rossi.
Il luspatercept si distingue per la sua capacità di facilitare la maturazione terminale dei progenitori dei globuli rossi, offrendo una soluzione a quei pazienti che necessitano di trasfusioni regolari per mantenere livelli di emoglobina adeguati e garantire una qualità di vita accettabile. Santini ha evidenziato l’importanza di questo farmaco, che rappresenta un’opzione terapeutica innovativa per i pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche, contribuendo a migliorare la loro condizione generale.
L’approvazione e l’estensione della rimborsabilità del luspatercept da parte di Aifa segnano un traguardo significativo nella lotta contro le sindromi mielodisplastiche, offrendo nuove speranze a molti pazienti e alle loro famiglie.
