La Commissione Europea ha recentemente dato il via libera all’uso di retifanlimab, in associazione con carboplatino e paclitaxel, per il trattamento di prima linea di pazienti adulti affetti da carcinoma a cellule squamose del canale anale (Scac) metastatico o localmente recidivato non operabile. Questa approvazione, comunicata da Incyte in una nota il 17 marzo 2026, segue il parere positivo ricevuto nel gennaio 2026 dal Comitato per i Prodotti Medicinali a Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA). La decisione si basa su dati provenienti dallo studio clinico di fase 3 denominato POD1UM-303/InterAact2, che ha confrontato l’efficacia di retifanlimab con un placebo in combinazione con la chemioterapia a base di platino.
L’importanza dell’approvazione
Questa approvazione giunge in un momento significativo, in prossimità dell’Anal Cancer Awareness Day, che si celebra il 21 marzo. Questa giornata ha come obiettivo quello di aumentare la consapevolezza su una patologia che, pur essendo in crescita, rimane ancora poco conosciuta. Le stime indicano circa 27.000 nuovi casi di carcinoma anale nel mondo ogni anno, con 4.500 di questi registrati solo in Europa.
Filippo Pietrantonio, responsabile dell’Oncologia Gastrointestinale della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, sottolinea che il tumore anale rappresenta circa il 3% delle neoplasie del tratto digerente, con oltre 1.290 nuovi casi all’anno in Italia, principalmente legati all’infezione da HPV. Nonostante la rarità della patologia, i dati epidemiologici mostrano un incremento costante negli ultimi decenni, con un tasso di incidenza annuale in crescita del 2-3%. Questo aumento è attribuito alla diffusione del Papillomavirus e ha portato a un incremento della mortalità. La mancanza di programmi di screening strutturati e il forte stigma sociale attorno alla malattia contribuiscono a ritardi nella diagnosi.
Innovazione nel trattamento
Stefano Tamberi, direttore dell’Unità Operativa Complessa di Oncologia dell’Ospedale di Ravenna, evidenzia come il trattamento del carcinoma anale sia rimasto per lungo tempo legato a standard terapeutici tradizionali. Negli ultimi decenni, la combinazione di chemioterapia e radioterapia ha migliorato la sopravvivenza e preservato la funzione sfinteriale. Tuttavia, per le forme avanzate, le opzioni terapeutiche erano limitate. Nelle fasi metastatiche, la sopravvivenza a cinque anni è drammaticamente ridotta, oscillando tra il 18% e il 36%. L’introduzione della prima immunoterapia anti-PD-1 segna una svolta nel trattamento di questo tipo di carcinoma, che rappresenta l’85% di tutti i tumori anali.
Retifanlimab è il risultato della ricerca condotta da Incyte, azienda biofarmaceutica attiva nella scoperta e sviluppo di terapie innovative. Nicola Bencini, vicepresidente e General Manager di Incyte Italia, ha accolto con entusiasmo l’approvazione della prima immunoterapia anti-PD-1 per il carcinoma a cellule squamose del canale anale, sottolineando l’importanza di questo traguardo per i pazienti.
Risultati dello studio clinico
I risultati dello studio POD1UM-303 sono stati pubblicati su The Lancet e mostrano che la nuova terapia ha portato a una riduzione statisticamente significativa del 37% del rischio di progressione o morte (P=0,0006). I pazienti trattati con la combinazione di retifanlimab e chemioterapia hanno ottenuto una sopravvivenza mediana libera da progressione di 9,3 mesi, rispetto ai 7,4 mesi del gruppo placebo. Non sono stati segnalati nuovi segnali di sicurezza, e il profilo di sicurezza è risultato in linea con altre combinazioni di inibitori di PD-1 e chemioterapia. Tuttavia, il 47% dei pazienti ha riportato reazioni avverse gravi, le più comuni delle quali includevano sepsi, embolia polmonare, diarrea e vomito.
