Il 23 febbraio 2026, l’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha annunciato un’importante estensione delle indicazioni per il farmaco dostarlimab. Questo trattamento, utilizzato in combinazione con la chemioterapia, sarà ora disponibile per tutte le pazienti affette da carcinoma dell’endometrio avanzato o ricorrente, senza alcuna restrizione legata al profilo molecolare del tumore. Fino ad ora, l’immunoterapia era autorizzata solo per le donne con deficit di mismatch repair (dMmr) o instabilità dei microsatelliti (Msi-H), che rappresentano circa il 20-30% dei casi diagnosticati.
L’importanza dell’ampliamento delle indicazioni
L’ampliamento dell’uso di dostarlimab, in associazione con carboplatino e paclitaxel, rappresenta un significativo passo avanti nella lotta contro il carcinoma dell’endometrio. Questa decisione è stata comunicata da GSK, l’azienda produttrice del farmaco, che ha sottolineato come l’immunoterapia possa ora beneficiare anche le pazienti senza deficit di mismatch repair (pMmr), una popolazione che fino a questo momento non aveva accesso a opzioni terapeutiche innovative.
Dostarlimab ha ricevuto il riconoscimento dell’innovatività, grazie al suo potenziale di migliorare i risultati terapeutici rispetto agli standard di cura attuali. Questo cambiamento si inserisce nel contesto di un’evoluzione delle pratiche cliniche, in cui l’immunoterapia sta assumendo un ruolo sempre più centrale nel trattamento di vari tipi di tumori.
Dettagli sul meccanismo di azione
Il sistema di mismatch repair è un meccanismo cellulare fondamentale per la correzione degli errori del DNA durante la replicazione. Quando questo sistema funziona correttamente, si parla di pMmr (proficient Mismatch Repair), mentre un suo malfunzionamento porta a dMmr (deficient Mismatch Repair), con conseguente accumulo di mutazioni. I tumori dMmr tendono a presentare un carico mutazionale più elevato, rendendoli più “visibili” al sistema immunitario, il quale può essere stimolato a riconoscere e attaccare le cellule tumorali dopo il trattamento con inibitori di checkpoint.
Uno studio chiave, chiamato Ruby, ha dimostrato che anche le pazienti pMmr possono trarre beneficio dall’aggiunta dell’immunoterapia alla chemioterapia standard. I risultati hanno mostrato una riduzione del rischio di progressione della malattia o morte del 28,4% rispetto al gruppo di controllo, con un incremento della sopravvivenza globale di sette mesi.
Impatto sulle pazienti e sul sistema sanitario
Domenica Lorusso, direttore del programma di ginecologia oncologica presso Humanitas San Pio X di Milano, ha commentato che l’approvazione dell’immunoterapia per le pazienti pMmr rappresenta un cambiamento fondamentale nella gestione del carcinoma dell’endometrio. Questo ampliamento delle indicazioni risponde a un bisogno insoddisfatto di molte donne, che per anni hanno potuto contare solo sulla chemioterapia.
L’approvazione di dostarlimab nel 2025 si aggiunge a un quadro già positivo, poiché l’anno scorso il farmaco era stato autorizzato per le pazienti dMmr/Msi-H, mostrando una riduzione del rischio di progressione o morte pari al 72%. I dati suggeriscono che il 78% delle pazienti trattate con dostarlimab era vivo a tre anni, rispetto al 46% di quelle sottoposte solo a chemioterapia.
La situazione attuale del carcinoma dell’endometrio in Italia
Il carcinoma dell’endometrio è il quarto tumore più comune tra le donne, con circa 9.000 nuovi casi diagnosticati ogni anno in Italia, di cui oltre il 90% colpisce donne di età superiore ai 50 anni. Attualmente, ci sono circa 133.000 donne che convivono con questa diagnosi nel paese. Ilaria Bellet, presidente di ACTO Italia, ha dichiarato che questa nuova indicazione offre una chance in più alle donne, specialmente in momenti in cui la malattia può risultare particolarmente spaventosa.
La comunità medica e le associazioni dei pazienti stanno ora lavorando per garantire che l’innovazione terapeutica si traduca in un accesso reale e tempestivo alle cure, con percorsi chiari e coordinati, per migliorare la qualità della vita delle donne affette da carcinoma dell’endometrio.
