La Commissione Europea ha recentemente dato il via libera all’uso di pirtobrutinib, un innovativo inibitore della tirosin-chinasi di Bruton (Btk), per il trattamento degli adulti affetti da leucemia linfatica cronica (Cll) recidivante o refrattaria, già sottoposti a terapia con un inibitore di Btk. Questo farmaco, già autorizzato per il trattamento del linfoma mantellare (Mcl), rappresenta una nuova opzione terapeutica per i pazienti in difficoltà, come comunicato dalla società farmaceutica Lilly in una nota ufficiale.
Dettagli sull’approvazione di pirtobrutinib
Il 15 aprile 2025, la notizia dell’approvazione ha destato grande interesse nel mondo della medicina oncologica. Paolo Ghia, direttore del programma di Ricerca Strategica sulla leucemia linfatica cronica presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, ha commentato l’importanza di questa approvazione. Ghia ha sottolineato che la Cll è la forma più diffusa di leucemia negli adulti, con circa 2.750 nuovi casi stimati in Italia nel 2024. La malattia presenta un decorso clinico variabile, con molti pazienti asintomatici per lungo tempo, rendendo la diagnosi spesso casuale. Quando la malattia avanza, può manifestarsi con sintomi come anemia e ingrossamento dei linfonodi, rendendo necessario l’intervento terapeutico.
Il profilo dei pazienti e le necessità terapeutiche
Alessandra Tedeschi, ematologo presso l’ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda di Milano, ha evidenziato che la maggior parte dei pazienti con Cll è composta da persone anziane, spesso affette da altre patologie legate all’età. In passato, la chemio-immunoterapia era il trattamento standard, ma oggi è stata superata da terapie mirate, come gli inibitori covalenti di Btk e Bcl-2. Tedeschi ha sottolineato l’importanza di disporre di terapie di salvataggio, dato che i pazienti possono affrontare recidive dopo il trattamento iniziale. L’approvazione di pirtobrutinib, un inibitore di nuova generazione con un meccanismo d’azione innovativo, offre una risposta a questa necessità.
Risultati dello studio clinico e sicurezza del farmaco
L’approvazione della Commissione Europea si basa sui risultati dello studio clinico Bruin Cll-321, il primo studio di Fase 3 randomizzato condotto su pazienti precedentemente trattati con un inibitore di Btk. I risultati hanno mostrato che pirtobrutinib ha superato le opzioni terapeutiche di controllo, come idelalisib in combinazione con rituximab e bendamustine con rituximab. L’analisi ha rivelato una riduzione del rischio di progressione della malattia o di morte del 46% rispetto ai trattamenti di controllo, con una sopravvivenza mediana libera da progressione di 14,0 mesi rispetto agli 8,7 mesi dei gruppi di controllo.
Inoltre, il tempo medio fino al successivo trattamento o alla morte è stato di 24 mesi, rispetto agli 11 mesi del braccio di controllo, evidenziando un miglioramento significativo. Il profilo di sicurezza di pirtobrutinib è stato in linea con i dati già noti, mostrando eventi avversi come neutropenia e affaticamento, che si sono rivelati gestibili.
Prospettive future nella terapia della leucemia
Elias Khalil, General Manager di Lilly Italy Hub, ha affermato che questa nuova indicazione offre una terapia innovativa per gli adulti con leucemia linfatica cronica recidivante o refrattaria, rispondendo a un’esigenza clinica non soddisfatta. Lilly si impegna a garantire una rapida disponibilità di pirtobrutinib in Italia, contribuendo così a migliorare le opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da tumori ematologici. Il farmaco, già approvato in altri paesi, continua a suscitare interesse per ulteriori indicazioni in tutto il mondo.
