Il 26 giugno 2025, il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha rilasciato un parere favorevole per l’impiego di cabozantinib nel trattamento di pazienti adulti affetti da tumori neuroendocrini extra-pancreatici (epNet) e pancreatici (pNet) non resecabili o metastatici. Questa decisione si fonda sui risultati dello studio di fase III, denominato Cabinet, i cui dati sono stati presentati nel 2024 al Congresso della European Society for Medical Oncology (Esmo) e pubblicati nel New England Journal of Medicine. L’approvazione definitiva da parte dell’Unione europea è attesa nei prossimi mesi.
Il contesto dello studio Cabinet
Lo studio Cabinet ha esaminato l’efficacia di cabozantinib rispetto a un placebo in pazienti con tumori pancreatici o extra-pancreatici avanzati, che avevano già ricevuto una terapia sistemica non basata su analoghi della somatostatina. I risultati hanno mostrato una sopravvivenza libera da progressione (Pfs) mediana di 13,8 mesi per i pazienti con pNet trattati con cabozantinib, rispetto ai 4,4 mesi ottenuti con il placebo. Nella coorte epNet, la Pfs mediana è stata di 8,4 mesi con cabozantinib contro i 3,9 mesi del gruppo placebo. Questi dati dimostrano un potenziale significativo nel migliorare le opzioni terapeutiche per una categoria di pazienti che attualmente ha limitate possibilità di trattamento.
Il panorama dei tumori neuroendocrini
Negli ultimi anni, il numero di pazienti con diagnosi di tumori neuroendocrini (Nets) è in costante aumento, superando la prevalenza di tumori più comuni come quelli del pancreas esocrino o della vescica. La maggior parte di questi tumori presenta uno sviluppo lento e può manifestarsi in diverse sedi del corpo, richiedendo talvolta molteplici linee terapeutiche. Tuttavia, le opzioni disponibili per il trattamento delle forme avanzate di Nets sono spesso limitate, complicando la definizione di un percorso terapeutico ottimale per ciascun paziente. Un dato preoccupante è che per il 27% dei pazienti con Nets polmonari non esistono attualmente terapie approvate dopo una prima linea di trattamento non basata su analoghi della somatostatina.
Le dichiarazioni dei protagonisti
Christelle Huguet, responsabile della Ricerca e Sviluppo di Ipsen, ha sottolineato come i risultati dello studio Cabinet rappresentino un punto di svolta nella gestione terapeutica dei tumori neuroendocrini avanzati. Ha dichiarato che il parere positivo del Chmp offre la possibilità di tradurre questi risultati in benefici concreti per i pazienti. Nicola Fazio, direttore della Divisione di Oncologia medica gastrointestinale e tumori neuroendocrini presso l’Istituto europeo di oncologia (Ieo) di Milano, ha evidenziato l’importanza di questa approvazione, che potrebbe rendere cabozantinib il secondo inibitore della tirosina chinasi (Tki) approvato per i Nets, ampliando le opzioni terapeutiche disponibili.
Prospettive future e impatto sui pazienti
La sopravvivenza a cinque anni per i pazienti con tumori neuroendocrini varia considerevolmente in base alla sede primaria del tumore. Per i Nets gastrointestinali e polmonari avanzati, i tassi di sopravvivenza a cinque anni sono rispettivamente del 68% e 55%, mentre per i pazienti con pNet avanzati la prognosi è significativamente più sfavorevole, con un tasso di sopravvivenza di appena il 23%. La possibilità di introdurre cabozantinib nel trattamento di queste patologie potrebbe rappresentare una svolta importante, offrendo nuove speranze a una popolazione di pazienti che attualmente si trova di fronte a opzioni terapeutiche limitate.
Lo studio Cabinet ha dimostrato che il profilo di sicurezza di cabozantinib è coerente con quanto già noto, senza nuovi segnali di allerta. Inoltre, secondo i dati presentati al Congresso 2025 dell’American Society of Clinical Oncology, la qualità della vita dei pazienti è stata mantenuta o addirittura migliorata durante il trattamento. La decisione finale dell’Unione europea, attesa nei prossimi mesi, sarà cruciale per definire il futuro terapeutico di questi pazienti.
