Il 29 maggio 2025, Merck ha annunciato risultati promettenti riguardo al trattamento del tumore a cellule giganti tenosinoviale (Tgct) con il farmaco pimicotinib, un inibitore del recettore del fattore stimolante le colonie-1 (Csf-1R) sviluppato da Abbisko Therapeutics Co. Questi dati, provenienti dalla Parte 1 dello studio globale di fase 3 denominato Maneuver, evidenziano un’efficacia significativa e miglioramenti clinicamente rilevanti nei pazienti colpiti da questa forma di tumore benigno, che può svilupparsi sia all’interno che attorno alle articolazioni. I risultati completi verranno presentati in una conferenza orale durante l’Annual Meeting 2025 della American Society of Clinical Oncology (ASCO) il 1 giugno.
Risultati dello studio maneuver
Nel contesto dello studio Maneuver, condotto su pazienti provenienti da diverse aree, tra cui Cina, Europa e Nord America, il pimicotinib ha mostrato un miglioramento statisticamente significativo nel tasso di risposta obiettiva (Orr) rispetto al placebo. Alla settimana 25, il 54% dei pazienti trattati con pimicotinib ha raggiunto una risposta obiettiva, contro solo il 3,2% nel gruppo placebo, con un p-value inferiore a 0,0001. Questi risultati sono stati confermati da un comitato di revisione indipendente in cieco (BIRC).
Inoltre, il trattamento ha portato a miglioramenti significativi in tutti gli obiettivi secondari, che riguardano i principali risultati segnalati dai pazienti. Questo include una riduzione della massa tumorale, con quasi due terzi dei pazienti trattati che hanno mostrato una diminuzione della dimensione del tumore di almeno il 50%. Questi risultati sono particolarmente rilevanti, considerando l’impatto che il Tgct ha sulla qualità della vita dei pazienti.
Impatto sulla qualità della vita dei pazienti
Niu Xiaohui, direttore del Centro di diagnosi e ricerca sui tumori ossei e dei tessuti molli presso l’Ospedale Beijing Jishuitan, ha sottolineato l’importanza di questi risultati: “Il Tgct influisce profondamente sulla vita quotidiana dei pazienti, limitando la loro capacità di lavorare e di svolgere attività quotidiane”. Xiaohui ha evidenziato come lo studio Maneuver abbia registrato il più alto tasso di risposta mai osservato con una terapia sistemica per questa patologia, insieme a miglioramenti significativi nelle misure di dolore, rigidità e ampiezza di movimento.
Il pimicotinib ha dimostrato di migliorare la funzionalità fisica e di ridurre il dolore severo, con dati che mostrano un miglioramento dell’ampiezza di movimento attiva e una diminuzione della rigidità. Questi miglioramenti sono stati riscontrati anche in pazienti che non avevano raggiunto una risposta tumorale obiettiva, evidenziando il potenziale del farmaco nel migliorare la vita quotidiana dei pazienti affetti da Tgct.
Prospettive future e sicurezza del farmaco
Danny Bar-Zohar, recentemente nominato CEO Healthcare di Merck, ha dichiarato che i risultati dello studio Maneuver rappresentano un punto di riferimento per il trattamento del Tgct. Merck prevede di presentare la domanda di approvazione alle autorità regolatorie a partire da quest’anno. Il pimicotinib ha mostrato un profilo di sicurezza favorevole, con eventi avversi emergenti dal trattamento che hanno portato a interruzioni solo nell’1,6% dei pazienti. Non sono state riscontrate evidenze di epatotossicità colestatica o di ipopigmentazione della pelle e dei capelli, dimostrando che il farmaco è ben tollerato dai pazienti.
Questi sviluppi offrono nuove speranze per i pazienti affetti da Tgct, fornendo un’opzione terapeutica che potrebbe migliorare significativamente la loro qualità della vita.
