L’Ema ha dato il via libera al daraxonrasib per il tumore al pancreas metastatico. Il parere positivo è arrivato dal Chmp, che ha raccomandato il rilascio dell’Aic nell’Unione europea per Rasonque*. Il farmaco è indicato per adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già sottoposti ad almeno un trattamento precedente.
Secondo quanto riferisce l’ente regolatorio, il giudizio del Chmp rappresenta una tappa intermedia del percorso che porterà alla disponibilità del medicinale. Ora la raccomandazione verrà trasmessa alla Commissione europea, che accelererà l’iter decisionale per l’eventuale Aic valida in tutta l’Ue. Successivamente, le scelte su prezzo e rimborso saranno demandate ai singoli Stati membri, che valuteranno l’impiego nel proprio sistema sanitario.
Iter Ue e revisione a fasi
L’Ema spiega che la raccomandazione del Chmp arriva al termine di una revisione a fasi dei dati su Rasonque, identificato come terapia ad alta priorità nell’ambito del progetto Cancer Medicines Pathfinder. La revisione a fasi ha consentito di avviare la valutazione con diversi mesi di anticipo rispetto alla presentazione della domanda completa.
Il processo, avviato all’inizio di luglio 2026, ha previsto l’esame progressivo dei dati relativi a aspetti qualità, non clinici e clinici man mano che venivano trasmessi dall’azienda. Questo approccio ha ridotto i tempi di valutazione a meno di 150 giorni, mantenendo il rispetto di standard di qualità, sicurezza ed efficacia. In confronto, una procedura standard può richiedere fino a 210 giorni di valutazione effettiva e, in genere, una durata complessiva di circa 1 anno includendo i tempi per le risposte ai quesiti.
L’Ema sottolinea anche che l’esperienza maturata con la revisione a fasi di Rasonque contribuirà a definire l’attuazione e un più ampio ricorso di questa modalità nel quadro della nuova normativa farmaceutica dell’Ue. La valutazione graduale, secondo l’agenzia, mira a rendere il processo più agile e ad accelerare l’accesso dei pazienti a terapie promettenti.
Dati clinici, meccanismo e sicurezza
Il principio attivo di Rasonque è daraxonrasib, descritto dall’Ema come un inibitore di Ras. L’agenzia ricorda che le proteine Ras sono coinvolte nei processi di crescita e sopravvivenza cellulare e che nell’adenocarcinoma pancreatico alcune mutazioni del gene Ras mantengono attive le proteine, favorendo una proliferazione incontrollata delle cellule tumorali. Il daraxonrasib si lega a una proteina chiamata ciclofillina A, formando un complesso che si aggancia alle proteine Ras e ne blocca l’attività.
Il farmaco è stato studiato in una sperimentazione multinazionale di fase 3, in aperto, con 500 pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico la cui malattia era peggiorata dopo un precedente trattamento sistemico. Nel gruppo trattato, il 92% presentava una mutazione Ras G12 confermata. I pazienti con Rasonque hanno riportato una sopravvivenza mediana di 12,4 mesi, rispetto ai 6,7 mesi del braccio chemioterapia. Il tempo mediano senza peggioramento della malattia è stato di 7,2 mesi con Rasonque, contro 3,6 mesi con la chemioterapia.
Quanto agli effetti indesiderati, tra i più comuni con Rasonque sono stati segnalati diarrea, eruzioni cutanee, stomatite, nausea e vomito.
Fonte originale: Tumore al pancreas, agenzia europea dà via libera a nuovo farmaco
