Italfarmaco Spa e Jcr Pharmaceuticals hanno ufficialmente siglato un accordo di licenza esclusiva per lo sviluppo e la commercializzazione di JR-141, una terapia innovativa per la sindrome di Hunter, nota anche come mucopolisaccaridosi di tipo II. Questo accordo è stato annunciato il 2 ottobre 2026 e si applica ai territori degli Stati Uniti, Europa e America Latina, previa approvazione delle autorità regolatorie competenti.
Dettagli dell’accordo
Il nuovo farmaco, JR-141, si trova attualmente in fase 3 di sperimentazione clinica (NCT04573023) e ha dimostrato la capacità di attraversare la barriera emato-encefalica, un aspetto cruciale per il trattamento della sindrome di Hunter. La molecola è già disponibile in Giappone dal 2021 con il nome di pabinafusp alfa. Italfarmaco e Jcr Pharmaceuticals mirano a ottenere l’approvazione dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense, dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), dalla Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) del Regno Unito e dall’Agenzia Brasiliana di Regolamentazione Sanitaria (ANVISA).
In base ai termini dell’accordo, Italfarmaco sarà responsabile della commercializzazione e distribuzione del farmaco nei territori autorizzati, mentre JCR manterrà la responsabilità della produzione di JR-141 al momento dell’autorizzazione all’immissione in commercio. JCR beneficerà di pagamenti anticipati, milestone e royalty, oltre ai ricavi derivanti dalla fornitura del farmaco.
La tecnologia alla base di JR-141
JR-141 è una proteina di fusione ricombinante che combina un anticorpo contro il recettore umano della transferrina con l’iduronato-2-solfatasi, un enzima fondamentale per il corretto funzionamento dell’organismo, assente o non funzionante negli individui affetti dalla sindrome di Hunter. La tecnologia J-Brain Cargo, sviluppata da JCR, è progettata per trasportare l’enzima terapeutico attraverso la barriera emato-encefalica, mirando a trattare sia i sintomi somatici che quelli neurologici della malattia, inclusi i problemi cognitivi.
Il recente accordo tra Italfarmaco e JCR rappresenta un ampliamento della loro collaborazione, già avviata nel dicembre 2025 con un accordo per la commercializzazione di givinostat in Giappone, un trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne. La sinergia tra le due aziende si fonda su un impegno comune a sviluppare terapie innovative per le malattie rare.
Le dichiarazioni dei leader aziendali
Hiroyuki Sonoda, presidente e Chief Scientific Officer di JCR, ha espresso entusiasmo riguardo alla partnership con Italfarmaco, definendola strategica per rendere JR-141 disponibile a livello globale. Ha sottolineato le competenze di Italfarmaco nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie, evidenziando l’importanza di questo accordo per i pazienti affetti dalla sindrome di Hunter.
Francesco Di Marco, Chief Executive Officer di Italfarmaco Group, ha commentato l’importanza di questa collaborazione, che rappresenta un passo significativo nello sviluppo di terapie per malattie rare. Ha evidenziato come la combinazione delle tecnologie di JCR e delle competenze di Italfarmaco possa accelerare l’innovazione e migliorare la vita dei pazienti.
Antonio Nardi, Vicepresidente e Head of Business & Portfolio Development di Italfarmaco, ha aggiunto che questo accordo rafforza ulteriormente la partnership tra le due aziende, consolidando l’ambizione di diventare leader nel settore delle malattie rare e genetiche.
Informazioni sulla sindrome di Hunter
La sindrome di Hunter, o mucopolisaccaridosi di tipo II, è una malattia genetica a ereditarietà recessiva legata al cromosoma X, causata dalla carenza di iduronato-2-solfatasi. Questo enzima è responsabile della scomposizione di carboidrati complessi, noti come glicosaminoglicani. La malattia colpisce circa 2.000-3.000 individui nel mondo e presenta una vasta gamma di sintomi somatici e neurologici.
Attualmente, il trattamento standard per la sindrome di Hunter è la terapia enzimatica sostitutiva, che non riesce a risolvere i sintomi legati alla compromissione del sistema nervoso centrale. Con l’introduzione di JR-141, si spera di affrontare in modo più efficace le sfide cliniche associate a questa malattia, migliorando la qualità della vita dei pazienti.
