Emofilia, meno infusioni e nuove prospettive: il punto di Flora Peyvandi
Negli ultimi dieci anni la vita delle persone con emofilia è cambiata, secondo Flora Peyvandi, professoressa di Medicina interna all’Università degli Studi di Milano e direttrice del Centro emostasi e trombosi “Angelo Bianchi Bonomi” del Policlinico di Milano. L’esperta è intervenuta al XXIX Congresso nazionale Siset.
Il cambiamento riguarda in particolare i pazienti con emofilia A che avevano sviluppato inibitori, cioè anticorpi contro il fattore VIII. In precedenza, ha spiegato Peyvandi, questi pazienti potevano avere sanguinamenti continui e una qualità di vita molto bassa.
Farmaci bispecifici e nuove strategie
I farmaci bispecifici, molecole di bioingegneria progettate per legare contemporaneamente due bersagli diversi, hanno modificato l’approccio terapeutico. Per l’emofilia A, ha detto la specialista, non si punta a infondere il fattore mancante, ma ad attivare la coagulazione.
Queste terapie vengono somministrate per via sottocutanea con intervalli più ampi: da una settimana fino a una volta al mese. Per l’emofilia B, Peyvandi ha invece citato le strategie di “rebalancing”, che potenziano la coagulazione riducendo l’attività degli anticoagulanti. Per i fattori VIII e IX sono disponibili prodotti che consentono somministrazioni meno frequenti.
Terapia genica e attenzione alle donne
Nel suo intervento, Peyvandi ha parlato anche di terapia genica. Nell’emofilia B, ha riferito, una singola infusione endovenosa può portare a livelli di fattore IX intorno al 30-35% dopo cinque anni. Il dato è stato presentato dall’esperta come un risultato significativo; dalla prima generazione di queste terapie, ha aggiunto, sono emersi elementi utili sulla sicurezza e sull’efficacia.
La specialista ha infine richiamato l’attenzione sulle donne associate all’emofilia. Non dovrebbero essere considerate soltanto portatrici o familiari di pazienti maschi: possono avere problemi legati alla malattia e necessitare di una valutazione e di cure adeguate.
Fonte originale: Emofilia, Peyvandi (UniMi): “Farmaci bispecifici hanno cambiato vita a pazienti”
