L’Agenzia europea del farmaco (Ema) ha recentemente dato il suo assenso al primo trattamento di una nuova classe terapeutica, destinato a ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1. Questo sviluppo rappresenta un importante passo avanti nella lotta contro una malattia che colpisce milioni di persone in Europa.
Nuova terapia per il diabete di tipo 1
Il 14 novembre 2025, in coincidenza con la Giornata mondiale del diabete, l’Ema ha raccomandato l’autorizzazione per il farmaco Teizeild (teplizumab). Questo anticorpo è progettato per rallentare la progressione della malattia, intervenendo sulla distruzione delle cellule beta pancreatiche da parte del sistema immunitario del paziente. La somministrazione avviene attraverso un’infusione endovenosa, da effettuarsi una volta al giorno per un ciclo di 14 giorni. L’efficacia del trattamento si traduce in un significativo ritardo nel passaggio allo stadio 3 del diabete di tipo 1, fase in cui si manifestano i sintomi e si rende necessaria l’assunzione quotidiana di insulina per controllare i livelli di glicemia. Teizeild è indicato per adulti e bambini a partire dagli 8 anni con diabete di tipo 1 di stadio 2.
Comprendere il diabete di tipo 1
Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune cronica che si verifica quando il sistema immunitario attacca le cellule beta del pancreas, responsabili della produzione di insulina, l’ormone che regola i livelli di zucchero nel sangue. Questa condizione porta a un accumulo di glucosio nel sangue, causando sintomi come sete eccessiva, fame, minzione frequente, perdita di peso e stanchezza. La malattia può danneggiare nel tempo organi vitali come cuore, vasi sanguigni, nervi, occhi e reni. Sebbene spesso si manifesti durante l’infanzia, il diabete di tipo 1 può colpire individui di qualsiasi età e si sviluppa in tre fasi. La necessità di iniezioni quotidiane di insulina e la gestione della malattia rappresentano un notevole onere per i pazienti e le loro famiglie. Ritardare l’insorgenza dello stadio 3 è particolarmente vantaggioso per i più giovani, migliorando così la loro qualità di vita.
Dettagli dello studio clinico
Teizeild ha ricevuto supporto dal programma PRIority MEdicines (Prime) dell’Ema, che mira a fornire assistenza scientifica e regolatoria per farmaci che rispondono a bisogni medici insoddisfatti. La raccomandazione dell’Ema si basa su uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che ha coinvolto 76 pazienti con diabete di tipo 1 in stadio 2. I risultati hanno mostrato che il tempo mediano per lo sviluppo del diabete in stadio 3 è stato di 50 mesi nei pazienti trattati con teplizumab, rispetto a 25 mesi per quelli trattati con placebo. Durante il follow-up, il 45% dei pazienti trattati con teplizumab ha sviluppato diabete di tipo 1, rispetto al 72% del gruppo placebo. Inoltre, il trattamento ha dimostrato di preservare la funzionalità delle cellule beta pancreatiche in modo significativo.
Effetti collaterali e prossimi passi
Tra gli effetti collaterali più comuni associati a Teizeild sono stati segnalati bassi livelli di alcuni tipi di globuli bianchi, rash cutanei e ridotti livelli di bicarbonato nel sangue, che possono portare a acidosi metabolica. La reazione avversa più grave, riscontrata nel 2% dei pazienti, è stata la sindrome da rilascio di citochine, una condizione seria che provoca febbre, vomito e difficoltà respiratorie. L’Ema ha sottolineato che il piano di gestione del rischio del farmaco include misure adeguate per mitigare tali rischi. Il parere positivo del Comitato per i medicinali a uso umano (Chmp) dell’Ema rappresenta un’importante fase nel processo di autorizzazione. Il parere sarà ora trasmesso alla Commissione europea, che dovrà decidere sull’autorizzazione all’immissione in commercio a livello dell’Unione Europea. Una volta ottenuta, le decisioni riguardanti prezzo e rimborso saranno valutate da ciascun Stato membro.
