Le patologie piastriniche congenite potrebbero essere più frequenti di quanto ritenuto in passato e, in alcuni casi, associarsi a una diatesi emorragica severa. Per queste malattie è in corso una sperimentazione clinica avanzata su un nuovo anticorpo monoclonale bispecifico, alla quale partecipano numerosi centri italiani.
A riferirlo è Paolo Gresele, professore di Medicina interna all’Università degli Studi di Perugia, intervenuto a Roma al XXIX Congresso nazionale della Siset, la Società italiana per lo studio dell’emostasi e della trombosi.
Un’opzione terapeutica ancora allo studio
Secondo Gresele, fino a poco tempo fa le innovazioni riguardavano soprattutto la diagnostica genetica e il riconoscimento epidemiologico, mentre le possibilità terapeutiche erano limitate. Negli ultimi anni, ha aggiunto, nuovi approcci hanno interessato soprattutto la gestione delle emorragie nell’emofilia.
Le patologie piastriniche congenite sarebbero state trascurate perché l’attenzione si era concentrata su malattie emorragiche congenite dal fenotipo più grave, come l’emofilia. Il nuovo anticorpo bispecifico è definito da Gresele “molto promettente”, ma la sua disponibilità per i pazienti dipenderà dall’esito della sperimentazione.
Le manifestazioni gastrointestinali
Il clinico ha inoltre riferito di innovazioni rivolte a specifiche manifestazioni emorragiche. Alcuni disordini funzionali piastrinici congeniti mostrerebbero una particolare vulnerabilità del sistema gastrointestinale, con emorragie importanti e recidivanti. In questi casi, ha spiegato, alcune terapie anti-angiogenetiche sembrano offrire vantaggi significativi.
Gresele ha infine affermato che queste patologie sono “più frequenti dell’emofilia A e della malattia di Von Willebrand”. La diagnosi e il riconoscimento tempestivi, ha concluso, sono necessari per impostare precocemente una gestione e un trattamento adeguati.
Fonte originale: Malattie rare, Gresele (UniPg): “In arrivo nuovi farmaci per patologie piastriniche”
